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FDA授予HSB-1216治疗小细胞肺癌孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/01/14

孤儿药资格认定在HSB-1216获上市批准后，给予7年的市场独占权。
FDA授予Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/01/10

所授予的药物需要满足以下条件：用于治疗存在未满足需求的严重或危及生命的疾病，并有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。
FDA授予Arimoclomol治疗包涵体肌炎的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/01/06

在临床开发过程中，得到该认定的药物将从与FDA的频繁互动中获得各方面益处，如果满足特定标准，上市申请将有资格得到优先审查和滚动提交。
Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！

研究/数据

2020/01/06

近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ABO-102项目优先药物资格（PRIME）。ABO-102是一种腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）。
早衰症新药上市申请开始滚动提交

FDA/EMA /CFDA

2020/01/03

计划于2020年第一季度完成新药上市申请（NDA）的滚动提交计划于2020年第一季度向欧洲药物管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）
EMA授予ABO-102基因疗法治疗黏多糖贮积症优先药物资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/30

优先药物资格认定是ABO-102获得的第6个监管机构授予的资格认定
口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet获美国FDA孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2019/12/30

近日，Dova公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Doptelet（avatrombopag）孤儿药资格（ODD），用于治疗化疗诱导的血小板减少症（CIT）。目前，评估该药治疗CIT患者的III期研究正在入组患者。
FDA授予Reldesemtiv治疗ALS的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/30

与Astellas公司合作，Cytokinetics公司正在开发reldesemtiv作为ALS、SMA以及某些与骨骼肌无力和/或疲劳有关的其他衰弱性病症患者的潜在疗法。
FDA授予BCMA CAR-T 疗法JNJ-4528治疗多发性骨髓瘤突破性疗法资格认定

行业资讯

2019/12/29

· JNJ-4528所获的最新资格认定由1b/2期研究CARTITUDE-1支持，用于治疗成人复发性或难治性多发性骨髓瘤。 · CARTIRUDE-1 初步研究结果在美国血液学年会上首次发布。
FDA授予AuriNovo治疗先天性小耳畸形患者耳再造的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/26

3DBio的AuriNovo™是一种活体耳状组织，它使用3DBio的ColVivo™bio墨水和GMPrint™生物打印机进行3D生物打印，植入患者自己的耳廓软骨细胞，并与患者侧耳的形状匹配，以便植入患者体内。
FDA授予AXO-AAV-GM1治疗GM1神经节苷脂贮积症的孤儿药资格认定

研究/数据

2019/12/25

该公司即将完成其评估AXO-AAV-GM1安全性与有效性的A部分试验的患者招募，并预计于2020年中期公布其A部分6个月数据。

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