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默克突破性抗癌药——MET抑制剂tepotinib获孤儿药资格，治疗MET突变患者！

FDA/EMA /CFDA

2019/11/28

在美国方面，今年9月，FDA授予tepotinib突破性药物资格（BTD），用于治疗接受含铂化疗后病情进展、携带MET基因第14号外显子跳跃突变（MET exon14-skipping）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
FDA授予TNB-383B治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/11/26

包括：合格临床试验的税收抵免，处方药使用者费用减免，以及产品获批后7年的市场独占权。
EC授予LM-030治疗内瑟顿综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/11/26

LM-030是一种得到诺华公司许可的研究性疗法，之前已经获得FDA的孤儿药和儿科罕见病资格认定，目前准备进入治疗内瑟顿综合征的关键临床试验。
FDA授予Maralixibat治疗Alagille综合征的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/11/22

FDA基于治疗ALGS患儿的2b期ICONIC临床试验证据而授予maralixibat突破性疗法资格认定。该试验的结果最近在国际肝脏会议（EASL）上进行了介绍。
FDA授予ANAVEX®2-73治疗雷特综合征的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/11/22

儿科罕见病资格认定能够提供FDA的优先审查，以鼓励为罕见儿科疾病开发疗法。获得该资格认定的药物如果最终被批准上市，那么开发商可能有资格得到一张优先审查券，以此获得FDA对后续不同产品上市申请的优先审查。
首款血友病基因疗法要来了！BioMarin向欧盟递交上市申请

FDA/EMA /CFDA

2019/11/22

患者不但每周需要接受治疗2-3次，而且即便接受治疗，仍然可能出现出血事件，对他们的生活质量产生重大影响。
FDA批准首个急性肝卟啉症疗法

FDA/EMA /CFDA

2019/11/21

“此前的治疗方案只能部分缓解这些发作特征性的持续剧烈疼痛，今天批准的新药物可以通过帮助减少破坏患者生活的发作次数来治疗这种疾病。”
中外制药双特异性抗体药物Hemlibra在中国台湾上市！

行业资讯

2019/11/21

A型血友病重磅新药！
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型

FDA/EMA /CFDA

2019/11/20

获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
中国自主研发抗癌药获美国FDA批准上市

FDA/EMA /CFDA

2019/11/16

记者了解到，泽布替尼此次在美国快速获批上市，受益于三项“优惠政策”：加速审评、突破性药物特别审批通道、“孤儿药”（罕见病用药）认证。
FDA授予AUTO1治疗急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/11/13

儿科患者对一线治疗（联合化疗）应答良好，但10-20%患者会复发并对化疗耐药，导致高危复发或难治性ALL儿科患者存在重大的未满足需求。

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