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孤儿药
FDA批准SEVENFACT® 治疗12岁以上血友病患者出血
FDA/EMA /CFDA
2020/04/15
这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。LFB和US WorldMeds的合资企业HEMA Biologics已获得该产品在美国和加拿大的商业化独家许可。
EMA授予Viralym-M治疗造血干细胞移植病毒感染孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/04/13
AlloVir计划在2020年启动Viralym-M的3期关键研究和2期概念验证研究，针对6种常见的、毁灭性的和危及生命的病毒病原体。
FDA授予OT-58治疗同型胱氨酸尿儿科罕见病资格认定
研究/数据
2020/04/10
OT-58之前已经被FDA授予快速通道和孤儿药资格认定。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，即将在中国提交上市申请
FDA/EMA /CFDA
2020/04/09
SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。
FDA授予AVR-RD-04治疗胱氨酸贮积症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/04/09
AVR-RD-04是AVROBIO公司获得的第三个孤儿药地位的研究性基因疗法。
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩快速通道资格
FDA/EMA /CFDA
2020/04/07
快速通道资格的好处包括加强与FDA的互动，以及在满足相关标准的情况下，在提交新药申请（NDA）时获得加速批准和优先审评的资格。
遗传性血管水肿(HAE)新药！欧盟CHMP推荐批准Ruconest，用于治疗≥2岁儿童！
FDA/EMA /CFDA
2020/04/03
用于年龄≥2岁的遗传性血管水肿（HAE）儿童患者，治疗急性血管水肿发作。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。
FDA授予EHP-101治疗系统性硬化症快速通道资格
FDA/EMA /CFDA
2020/04/03
EHP-101先前在美国和欧盟获得治疗系统性硬化症的孤儿药资格认定。
兔子中生产的救命疗法！FDA批准创新血友病疗法上市
FDA/EMA /CFDA
2020/04/02
在这些情况下，给予Sevenfact等产品，可绕过凝血因子VIII和凝血因子IX介导的凝血过程，促进血液凝集并控制出血。
FDA授予APR-OD031治疗苯丙酮尿症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/04/02
这是首个氨基酸混合物，其主要药理作用模式旨在通过减少PKU患者(尤其是对Sapropterin无反应的典型PKU患者)的分解代谢事件来减少和控制苯丙氨酸(Phe)波动和肌肉蛋白水解。
FDA批准治疗多发性硬化复发形式的新口服疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/04/01
多发性硬化是一种免疫系统攻击覆盖神经的保护性髓鞘的疾病，会造成破坏性损伤，使信号很难在每个神经细胞之间传递。这种“信号崩溃”会导致症状和复发。
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