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孤儿药
Ultomiris新适应症获欧盟批准：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)
FDA/EMA /CFDA
2020/07/03
Ultomiris是第一种也是唯一一种可8周给药一次的长效C5补体抑制剂，在治疗PNH的III期临床研究中，Ultomiris每2个月（8周）输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。
FDA授予PN-1007治疗抗MAG神经病变孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/03
PN-1007于2017年7月获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定。
20年努力终成正果！FDA今日批准罕见代谢疾病首款药物疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/07/02
美国FDA已批准Dojolvi（triheptanoin，三庚酸甘油酯）作为卡路里和脂肪酸的来源，治疗通过分子诊断确认的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）儿科和成人患者。
FDA授予NT-I7治疗进行性多病灶脑白质病孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/01
PML是一种罕见的、侵袭性的、机会性脑感染，由免疫功能低下的个体中John-Cunningham病毒（JCV）重新激活引起。
欧盟授予SPVN06治疗遗传性视网膜营养不良的孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2020/07/01
SPVN06使用独立于突变基因的基因治疗方法，通过单次视网膜下注射专有的神经营养因子，阻止光感受器退化导致的失明。
FDA批准首款治疗AOSD病的药物
FDA/EMA /CFDA
2020/06/30
AOSD的特征与系统性幼年特发性关节炎（SJIA）有相当大的重叠，包括发热、关节炎、皮疹和炎症标志物升高。
孤儿药周报 | 默沙东靶向诺奖信号通路抗肿瘤小分子疗法、黏多糖贮积症基因疗法入围
FDA/EMA /CFDA
2020/06/29
上周FDA共颁发11项孤儿药资格，其中Oncternal Therapeutics研发的单克隆抗体cirmtuzumab斩获2项孤儿药资格
百时美Reblozyl欧盟获批：β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血
FDA/EMA /CFDA
2020/06/28
这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。
FDA批准首个治疗肢端肥大症的口服疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/06/28
据悉，MYCAPSSA该公司首个获批商业化的产品，也是FDA批准的首个口服生长抑素类似物（SSA）。
美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
FDA/EMA /CFDA
2020/06/27
此前，FDA已授予Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。
FDA授予Lumasiran治疗原发性高草酸尿症的新药申请优先审评资格
FDA/EMA /CFDA
2020/06/24
FDA还授予其NDA优先审评资格，这一资格授予给那些有可能在治疗、预防或诊断严重疾病方面提供重大改进的药物，该资格可使FDA标准审评的10个月缩短为6个月。
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