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治疗小儿生长激素缺乏症，Ascendis Pharma A/S向欧洲药品管理局提交TransCon

研究/数据

2020/09/17

GHD是指生长激素缺乏或生长激素生物效应不足所致的躯体生长障碍，也称为生长激素缺乏性矮小症。GHD大多散发，发病率约为1/4000～1/5000，按病因可分为特发性、获得性和遗传性。
EMA授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/09/16

迄今为止，SLS-005在美国和欧洲已被授予治疗Sanfilippo综合征、脊髓小脑共济失调3型（SCA3）和眼咽肌营养不良（OPMD）的孤儿药资格认定。
FDA授予基因疗法治疗CLN7型Batten病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/09/15

今年7月，该公司宣布其用于治疗CLN5型Batten病的基因疗法获得FDA的孤儿药资格认定。
中国首个黏多糖贮积症Ⅱ型酶替代疗法，北海康成罕见病新药获批上市

FDA/EMA /CFDA

2020/09/10

填补了我国临床未被满足的药物治疗需求，开创了MPS Ⅱ的治疗新纪元。
FDA授予Tolinapant治疗T细胞淋巴瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/09/09

ASTX660是一种研究性化合物，目前尚未在任何国家获得批准。
诺和诺德Sogroya获美国FDA批准：首个每周皮下注射一次的生长激素！

会议/活动

2020/09/03

每周一次的长效疗法将意味着一个重大进步，可通过提高治疗依从性来获得更好的治疗结果。
FDA授予DNA药物治疗复发性呼吸道乳头瘤病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/09/02

复发性呼吸道乳头瘤病（RRP）是一种罕见疾病（在美国估计有15,000例活跃病例），主要特征是由人乳头瘤病毒引起的呼吸道肿瘤生长。尽管是良性肿瘤，但是乳头状瘤能够诱发严重的、甚至危及生命的气道梗阻及呼吸系统并发症。该疾病一个明显的特征是在手术移除后乳头瘤会复发。
诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效！

研究/数据

2020/08/30

PNH是一种罕见的危及生命的血液疾病，其特征是补体驱动的溶血、血栓形成和骨髓功能受损，导致衰弱症状，可严重影响患者的生活质量。
临床急需罕见病新药「阿加糖酶α」在中国获批，治疗法布雷病

FDA/EMA /CFDA

2020/08/28

法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病，表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失，导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。
FDA授予基因疗法治疗CLN7型Batten病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/08/28

今年7月，该公司宣布其用于治疗CLN5型Batten病的基因疗法获得FDA的孤儿药资格认定。
FDA授予 Ganaxolone治疗CDKL5缺乏症儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/08/27

该资格认定说明这种严重而罕见遗传疾病儿童和青年的未满足医学需求，这种疾病会导致早发、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。

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