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法布里病患者福音！创新基因疗法获FDA快速通道资格

FDA/EMA /CFDA

2020/08/25

法布里病的确切发病率尚不清楚，有研究指出，在男性新生儿中，本病发病率约为1/40,000～1/110,000。
FDA批准含大麻有效成分药物治疗罕见病癫痫发作

FDA/EMA /CFDA

2020/08/24

Epidiolex先前已被批准用于治疗两种罕见且严重形式的癫痫类型，即Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）。
SRK-015获美国FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症

FDA/EMA /CFDA

2020/08/24

报告SRK-015治疗SMA II 和SMA III 患者的名为TOPAZ的临床2期研究的6个月中期疗效和安全性数据。该项研究的12个月治疗期顶线数据预计在2021年上半年公布。
诺华皮下注射CD20抗体获FDA批准治疗多发性硬化

FDA/EMA /CFDA

2020/08/23

在全球范围内，约有230万MS患者，大约85%的MS患者最初被诊断为RMS。
维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）

FDA/EMA /CFDA

2020/08/21

TransCon CNP已于2019年2月获得美国食品和药品监督管理局（FDA）在美国治疗软骨发育不全的孤儿药认定。
治疗“泡泡男孩病”，慢病毒基因疗法获FDA罕见儿科疾病认定

FDA/EMA /CFDA

2020/08/20

此外，欧洲药品管理局于今年4月授予MB-107高级治疗药物（ATMP）资格。
FDA授予DYN101治疗中央核肌病和肌管性疾病儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/08/20

Dynacure将有资格获得一张优先审评券，该优先审评券可被兑换用于获得针对其他候选产品的后续上市申请的优先审评，或可被出售或转让。
剑指神经元蜡样质脂褐质沉积症，Neurogene又一基因疗法获FDA孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/08/18

基因检测可辅助确诊本病，目前尚无获批疗法用于控制疾病进展。
坏胆固醇降低一半，再生元创新降脂药物获FDA优先审评资格

FDA/EMA /CFDA

2020/08/14

在HoFH患者（包括几乎没有低密度脂蛋白受体功能的患者）中显示疗效的试验性药物。
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优

FDA/EMA /CFDA

2020/08/13

法布里病新药
FDA授予VTA-110治疗杜氏肌营养不良症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/08/13

如果最终获得监管部门的批准，该药物的开发商有资格获得各种开发奖励，包括合格临床试验的税收抵免和7年的市场独占权。

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