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孤儿药
FDA批准HST5040治疗甲基丙二酸血症和丙酸血症的研究性新药申请
FDA/EMA /CFDA
2020/07/15
MMA和PA是由于缺乏代谢氨基酸所需的某些酶而引起的罕见遗传病。这些疾病会导致危及生命的代谢物迅速积聚，从而导致严重的器官损伤、癫痫发作、发育缺陷和早亡。
EC授予ADX-2191治疗视网膜脱离孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/15
PVR是一种罕见且严重的威胁视力的视网膜疾病，没有批准的疗法。PVR是流源性视网膜脱离手术失败的主要原因。
欧盟委员会授予SPVN06治疗遗传性视网膜营养不良孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/14
SPVN06采用非突变基因的基因治疗方法，通过视网膜下注射专有的神经营养因子，以阻止和预防引起失明的光感受器退化。
FDA授予gemcitabine治疗胆管癌孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/14
该公司的专利医疗设备系统RenovoCath®采用双球囊输注导管，可实现经动脉微灌注(TAMPTM)方法将gemcitabine靶向输送到肿瘤部位。
Neurogene在研CNL5基因疗法获得FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/13
神经元蜡样脂褐质沉积症又称Batten病，是一类罕见且致命的遗传性神经退行性疾病。患有该病的患者多于儿童期发病，但偶尔也会出现在成人中。
基因疗法治疗Batten病获FDA授予孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/13
Batten病是一种罕见疾病，称为神经元蜡样脂褐质沉积症（neuronal ceroid lipofuscinoses，NCL），在美国，每10万名儿童中就有2-4人患这种病。
视神经脊髓炎谱系障碍患者治疗方法获批
FDA/EMA /CFDA
2020/07/08
Uplizna是第二个被批准治疗该疾病的方法。
FDA授予REN001治疗原发性线粒体肌病孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/07
PMM患者的肌肉功能下降，对日常生活产生不利影响，并且还面临着预期寿命缩短的问题。目前还没有FDA批准治疗PMM的药物。
FDA批准治疗Dravet综合征新疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/07/06
对202名年龄在2至18岁之间的受试者进行的两项临床研究证实Fintepla治疗与Dravet综合征相关癫痫发作的有效性。
FDA授予DKN-01治疗胃癌和胃食管交界处癌孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/06
预计将在2020年第三季度对第一批患者给药。
首个且唯一用于长期维持治疗肢端肥大症的口服药物获批
FDA/EMA /CFDA
2020/07/06
肢端肥大症是一种罕见的慢性疾病，通常由良性垂体瘤引起，其特征是生长激素和胰岛素样生长因子-1激素分泌过多，患者通常需通过长期超负荷注射来治疗。
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