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肺动脉高压(PAH)新药！Acceleron/BMS TGF-β配体陷阱sotatercept获欧盟

FDA/EMA /CFDA

2020/05/05

值得一提的是，这是自2016年EMA设立该项目以来，在治疗PAH方面被授予PRIME的首个药物。
SLS-005（海藻糖）获孤儿药资格，用于治疗黏多糖贮积症Ⅲ型（Sanfilippo综合征）

FDA/EMA /CFDA

2020/05/04

此前，SLS-005已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，用于治疗脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）和眼咽型肌营养不良（OPMD），及用于OPMD的快速通道资格。
关爱罕见病：2020年1-4月美国FDA批准的孤儿药适应症！

FDA/EMA /CFDA

2020/05/02

目前，孤儿药已成为医药行业最盈利的板块之一。
FDA授予Sarizotan治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定

研究/数据

2020/04/30

用于治疗Rett综合征（Rett syndrome），一种罕见的主要影响女性神经发育的疾病，目前还没有批准的治疗方法。
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib在美欧进入审查，将死亡风险降低88%！

研究/数据

2020/04/29

此前，lonafarnib已被美国FDA和欧盟EMA授予治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病的孤儿药资格（ODD）、被FDA授予突破性药物资格（BTD）和罕见儿科疾病资格。
BMS/Nektar免疫刺激疗法bempeg获FDA孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/04/29

如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。
FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/04/20

Sotatercept 自2012年成立以来，首次被FDA授予的用于肺动脉高压的突破治疗资格认定
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症的新药申请滚动提交已完成

FDA/EMA /CFDA

2020/04/20

Lumasiran是首个显示能够大幅度减少草酸尿排泄的潜在疗法
FDA授予SEL120治疗急性髓细胞性白血病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/04/18

该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其SEL120孤儿药资格认定，用于治疗急性髓细胞性白血病(acute myeloid leukemia，AML)患者。
FDA授予DCR-A1AT治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/04/16

该公司预计在2020年下半年实现首位患者给药。
孤儿药周报 | RNAi疗法治疗骨髓增生综合征，肌营养不良症创新疗法入围

FDA/EMA /CFDA

2020/04/15

上周FDA共发出8项孤儿药资格，1款RNAi疗法与7款化学小分子药物入围，今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个介绍。

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