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孤儿药
FDA授予BXQ-350治疗恶性神经胶质瘤孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/25
这一资格认证还使该公司能够为1和2期药物临床试验申请研究资助,为特定研究费用申请税收抵免,还可免除FDA申请费,得到FDA额外的支持和更快的监管批复。
FDA授予治疗胶质母细胞瘤新疗法孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/23
孤儿资格认定使药物开发商有资格获得各种开发奖励,包括合格临床试验的税收抵免等。
首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy将于11月批准上市,将死亡风险降低88%!
FDA/EMA /CFDA
2020/05/20
全球首个早衰症药物!
罕见病创新药维达全开出首张处方 | 孤儿药
行业资讯
2020/05/20
5月18日,维达全软胶囊在中南大学湘雅三医院开出了湖南省首张处方,5月19日在广州医药大药房顺利完成广东省首单,正式开售。
FDA批准Fensolvi混悬注射液用于小儿中枢性早熟症
FDA/EMA /CFDA
2020/05/20
· Fensolvi是唯一获批用于治疗2岁及以上中枢性早熟症小儿患者的,每6个月皮下给药一次的醋酸亮丙瑞林。 · FDA的这项批准是基于一项一年给药两次、多中心、开放性、单臂3期研究的数据。 · Fensolvi在抑制性激素水平、阻止或逆转青春期进展方面表现出良好的临床疗效,具有良好的安全性和耐受性。
FDA授予LM-030治疗Netherton综合症快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/18
LM-030之前已获得FDA和欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格认定(ODD)和FDA的儿科罕见病资格认定(RPD)。
中国首个氘代药物安泰坦获批 用于治疗舞蹈病及运动障碍
FDA/EMA /CFDA
2020/05/17
亨廷顿病是一种罕见的致命的神经退化性疾病,亚洲每十万人中大约有0.4人患病平均发病年龄为40岁。舞蹈病则是无意识的、随机和突然的扭动和(或)转动,会发生在大约90%的病人中。
FDA授予67Cu-SARTATE™治疗神经母细胞瘤孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/14
高危神经母细胞瘤约占所有神经母细胞瘤病例的45%。且高危神经母细胞瘤患者的5年生存率最低,为40%-50%。
FDA授予FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/11
FT-4202是丙酮酸激酶-R(PK R)的一种有效激活剂,在临床前研究中,其证明对SCD患者的贫血和血管闭塞性危象有效。
多发性硬化又一重磅创新药万立能®(西尼莫德)中国获批 | 重磅
FDA/EMA /CFDA
2020/05/10
万立能®(西尼莫德)是目前全球首个、也是唯一批准用于治疗SPMS的口服疾病修正治疗(DMT)药物,及早开始治疗可以有效减缓患者残疾进展和认知能力下降。
FDA授予胰高血糖素类似物治疗先天性高胰岛素血症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/08
ABG-023的开发是由美国国立卫生研究院(NIH)糖尿病和消化与肾脏疾病研究所(NIDDK)的小企业创新研究(SBIR)一和二期的资助完成的。
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