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孤儿药
镰刀型细胞贫血症获EMA孤儿药资格认定
研究/数据
2020/11/30
我们准备在2021年第一季度启动FT-4202全球范围的注册2/3期临床试验，因为我们对它可能提供的潜力深信不疑。”
首款治疗原发性高草酸尿症1型药物获FDA批准
FDA/EMA /CFDA
2020/11/30
原发性高草酸尿症（PHs）是由过量的草酸盐引起的，草酸盐是一种食物中消耗的物质，也是由人体产生的物质。PH1是最常见和最严重的类型。据估计，在北美和欧洲，每百万人中有1到3人患PH1，约占PH病例的80%。
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
FDA/EMA /CFDA
2020/11/29
法布里病新药！
Mustang Bio两项慢病毒基因疗法收获欧盟监管机构授予孤儿药资格的积极意见
FDA/EMA /CFDA
2020/11/29
如果不接受治疗，这些患者在婴儿时就可能因感染而去世。
黑尿症新疗法有望在欧洲获批
FDA/EMA /CFDA
2020/11/27
这是第一种被描述的人类遗传病。该意见现已提交欧盟委员会以获得最终决定。
Leber遗传性视神经病变药物提交上市许可申请
FDA/EMA /CFDA
2020/11/27
每年在欧洲和美国约新增800-1200名ND4 LHON患者。特别是对那些正值工作壮年却突然致盲的患者，仍存在极高的未满足医疗需求。
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，罕见病治疗再添“生力军”
FDA/EMA /CFDA
2020/11/25
这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/25
FDA孤儿药资格认定计划为治疗罕见疾病或病症的药物提供孤儿身份，并激励公司研究和进一步开发药物，以提出新的治疗方法。
首款治疗早衰症药物在美获批
FDA/EMA /CFDA
2020/11/23
Zokinvy不被批准用于其他早衰样综合征或核纤层蛋白病患者。
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%
FDA/EMA /CFDA
2020/11/21
在美国，Ultomiris 100mg/mL IV制剂于今年10月获得批准：（1）治疗PNH成人患者；（2）治疗aHUS成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
治疗多发性骨髓瘤药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/20
从FDA获得治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定是XNK主要研究性候选药物研发的关键一步。XNK在欧盟也已经获得孤儿药资格认定。
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