· AVR-RD-04是AVROBIO公司第三个获得孤儿药资格认定的研究性基因疗法

在关键的三期HoFH试验中，将Evkeeza添加到标准的降脂疗法中，对比安慰剂对照组，LDL-C在24周内水平降低了一半。

nemvaleukin项目积累的数据支持我们针对IL-2途径的临床预期，我们期待着今年继续我们的ARTISTRY发展势头。

RP是一种患病率大约1/4000的遗传性疾病。RP引起视网膜细胞的分裂，影响夜间和周边视觉，常常导致失明。

大多数患者在儿童早期就死于感染。在此次批准之前，唯一的治疗选择只是支持性护理和针对疾病引起的并发症的治疗。

开发新的治疗方法对这种罕见且严重的神经系统疾病至关重要。

这是FDA批准的首个针对这种突变患者的靶向治疗。大约有8%的DMD患者有这一突变。

PANZYGA是CIDP唯一具有2种FDA批准的维持给药方案的静脉注射免疫球蛋白（IVIg），有助于满足患者的临床需求。PANZYGA也可以高达12毫克/千克/分钟的输注速率给药。

目前尚无获批的治疗方法。如果该药物被FDA批准用于该适应症的话，该公司计划2021年下半年在美国推出maralixibat。

· FDA授予FBX-101基因疗法治疗Krabbe病快速通道、儿科罕见病和孤儿药资格认定； · FBX-101是首个人类基因疗法，利用腺相关病毒（AAV）将GALC基因的功能性拷贝在静脉内递送至中枢神经系统（CNS）和周围器官细胞； · FBX-101已完成 GMP生产，正进行临床试验患者招募。

PRIME专注于那些提供比现有治疗方法更有治疗优势的药物，或使没有治疗选择患者受益的药物。