今日（2月23日），中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，武田（Takeda）公司递交的注射用舒索凝血素α上市申请已获得批准上市。公开资料显示，注射用舒索凝血素α（susoctocog alfa）是一款重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物，本次获批的适应症为获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。

截图来源：NMPA官网

获得性血友病A是一种获得性出血性疾病，患者由于循环血中出现抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗体导致FⅧ活性降低。该病的特点是：既往无出血史和无阳性家族史的患者出现自发性出血；或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血。

根据武田的公开资料，susoctocog alfa与人序列凝血因子Ⅷ结构相似，序列同源，而且不容易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。此前，该药已获得美国FDA以及欧洲药品管理局（EMA）批准上市，用于治疗获得性血友病A患者。

在中国，中国国家药监局药品审评中心（CDE）于2022年6月受理了注射用susoctocog alfa的上市申请，并将其纳入优先审评，针对适应症为用于获得性血友病A（AHA）成人患者按需治疗和出血事件的控制。

在一项前瞻性2/3期多中心临床试验中，研究人员对susoctocog alfa治疗获得性血友病A患者的疗效进行了评估。该研究共入组28位获得性血友病A患者。试验结果显示：100%的患者在给药后24小时出现疗效可评估的反应（出血停止或减少），其中94%（16/17）的患者接受了重组猪FⅧ作为一线治疗；此外，作为重组蛋白，susoctocog alfa降低了血源性病原体传播风险。

获得性血友病A病情凶险，及时诊断、及早给予恰当治疗是这类患者成功治疗的关键。武田这款新药的到来将为中国获得性血友病A患者提供一种新的治疗选择。

值得一提的是，武田GLP-2类似物「替度格鲁肽」也于今日在中国获批上市，用于治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。