ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD)

用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗药物VGR-R01获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。

近日，继获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予儿科罕见病药物资格（RPDD）认定之后，因诺惟康IVB105注射液获得罕见病药物资格(ODD)认定。

2024年9月23日，致力于开发创新型体内基因编辑药物的尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予公司在研基因编辑药物YOLT-203孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。

Unravel Biosciences是一家人工智能驱使治疗公司，致力于开发治疗复杂疾病的药物。该公司前不久宣布，其治疗雷特综合征的药物vorinostat (RVL-001) 已获得美国食品药品管理局（FDA）的孤儿药资格认定。

Advicenne前不久宣布，其专利药物ADV7103已被FDA授予治疗胱氨酸尿症（cystinuria）的孤儿药物资格认定（ODD）。

5月6日 —— 专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药委员会（COMP）已对HG204孤儿药申请发表了积极意见，HG204是一种CRISPR/Cas13Y RNA编辑疗法，用于治疗MECP2重复综合征（MDS）。

我国创新基因疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证

武汉睿健医药科技有限公司（睿健医药）突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）。