Advicenne前不久宣布，其专利药物ADV7103已被FDA授予治疗胱氨酸尿症（cystinuria）的孤儿药物资格认定（ODD）。

5月6日 —— 专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药委员会（COMP）已对HG204孤儿药申请发表了积极意见，HG204是一种CRISPR/Cas13Y RNA编辑疗法，用于治疗MECP2重复综合征（MDS）。

我国创新基因疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证

武汉睿健医药科技有限公司（睿健医药）突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

2月23日，中国国家药监局（NMPA）官网显示，武田（Takeda）公司递交的注射用舒索凝血素α上市申请已获得批准上市。此次获批的适应症为获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。

今日（2月23日），中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，武田（Takeda）公司递交的注射用舒索凝血素α上市申请已获得批准上市。

2月19日，由诺贝仁制药（Nobelpharma）公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请已获得中国国家药监局批准，这是一种铜吸收抑制剂，适应症为一种叫肝豆状核变性（又称Wilson病）的罕见病。

Certa Therapeutics于2024年2月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其用于治疗系统性硬化症的试验性疗法FT011快速通道资格认定，在此之前已获得孤儿药资格。