今日（2月23日），中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，武田（Takeda）公司递交的注射用舒索凝血素α上市申请已获得批准上市。

2月19日，由诺贝仁制药（Nobelpharma）公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请已获得中国国家药监局批准，这是一种铜吸收抑制剂，适应症为一种叫肝豆状核变性（又称Wilson病）的罕见病。

Certa Therapeutics于2024年2月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其用于治疗系统性硬化症的试验性疗法FT011快速通道资格认定，在此之前已获得孤儿药资格。

2月19日，据中国国家药监局（NMPA）官网显示，由诺贝仁制药（Nobelpharma）公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请已获得批准。醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂。

近日，Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏（Roche）联合开发的基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）的生物制品许可申请（BLA）的疗效补充文件已获美国FDA接受并授予优先审评资格，PDUFA日期为2024年6月21日。

今日（2月18日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，曙方医药申报的vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评，针对的适应症为4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。

2024年2月5日， AnaMar宣布，欧洲药品管理局(EMA)和美国食品和药物管理局(FDA)已经授予其主要的临床候选药物AM1476孤儿药认定(ODD)，用于治疗系统性硬化症(SSc)。

辉大生物科技有限公司近日发布了一项振奋人心的消息，该公司研发的创新性CRISPR DNA编辑疗法——HG302，在攻克杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗难题上实现了重大的理论与实践双重突破。

近日，制药公司再生元(Regeneron Pharmaceuticals)与赛诺菲(Sanofi)联合宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Dupixent（度普利尤单抗）新适应证，用于1至11岁嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)患者的治疗。

日前，4D Molecular Therapeutics(4DMT)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予该公司用于治疗囊性纤维化(CF)肺部疾病的候选产品雾化4D-710罕见儿科疾病认定(RPDD)。

2024年1月25日，驯鹿生物宣布国家药品监督管理局（NMPA）审评中心（CDE）已正式审批通过其全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）新增扩展适应症难治性全身型重症肌无力（Myastheniagravis，MG）的临床试验申请（IND）（受理号：CXSL2300759）。