我国创新基因疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证

武汉睿健医药科技有限公司（睿健医药）突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

2月23日，中国国家药监局（NMPA）官网显示，武田（Takeda）公司递交的注射用舒索凝血素α上市申请已获得批准上市。此次获批的适应症为获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。

今日（2月23日），中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，武田（Takeda）公司递交的注射用舒索凝血素α上市申请已获得批准上市。

2月19日，由诺贝仁制药（Nobelpharma）公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请已获得中国国家药监局批准，这是一种铜吸收抑制剂，适应症为一种叫肝豆状核变性（又称Wilson病）的罕见病。

Certa Therapeutics于2024年2月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其用于治疗系统性硬化症的试验性疗法FT011快速通道资格认定，在此之前已获得孤儿药资格。

2月19日，据中国国家药监局（NMPA）官网显示，由诺贝仁制药（Nobelpharma）公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请已获得批准。醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂。

近日，Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏（Roche）联合开发的基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）的生物制品许可申请（BLA）的疗效补充文件已获美国FDA接受并授予优先审评资格，PDUFA日期为2024年6月21日。

今日（2月18日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，曙方医药申报的vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评，针对的适应症为4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。