MyoPax的再生细胞疗法已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定，用于治疗膀胱外翻-尿道上裂综合征（Exstrophy-Epispadias Complex，EEC）。MyoPax旨在利用其尖端的高度再生肌肉干细胞产品修复与EEC相关的先天性肌肉缺陷。

近日，上海瑞吉康生物医药有限公司（简称“瑞吉康”）AAV基因治疗药物RJK002用于治疗肌萎缩侧索硬化（简称“ALS”，也称“渐冻症”）适应症获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。据悉，这也是中国首款获得FDA孤儿药资格认定的渐冻症AAV基因治疗药物。

盐野义公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其集团公司Tetra Therapeutics的zatolmilast（BPN14770）儿科罕见病资格认定，这是一种正在研究中智力脆性X综合征(Fragile X syndrome，FXS)的方法，脆性X综合征是遗传性智力障碍和自闭症的主要原因。

近日，MECP2重复综合征（MDS）RNA编辑疗法HG204获得美国FDA授予的儿科罕见病资格认定（RPDD），该疗法由辉大（上海）生物科技有限公司研发。

近日，凌意（杭州）生物科技有限公司宣布其自主研发的候选药物LY-M001注射液获得美国FDA孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development）的孤儿药（Orphan-drug designation，ODD）资格认定，用于治疗戈谢病。

上海本导基因技术有限公司宣布，其BD112体内基因编辑疗法于2023年10月6日获得了美国FDA的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。

今日，益普生（Ipsen）宣布美国FDA已批准Sohonos（palovarotene）上市，用于在进行性肌肉骨化症（FOP）患者中降低新骨化组织的产生。适用人群为FOP成人患者，8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。新闻稿指出，Sohonos是FDA批准首个治疗FOP的药物。

8月15日，Avidity Biosciences宣布，旗下在研抗体寡核苷酸偶联物（AOC）AOC 1044用于治疗44号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）适应症获得了美国食品和药物管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。

近日，中源协和细胞基因工程股份有限公司全资子公司武汉光谷中源药业有限公司宣布其用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的产品VUM02注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定。

2023年8月8日，Lisata Therapeutics公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予其主要产品候选产品LSTA1孤儿药资格认定，用于治疗恶性胶质母细胞瘤（GBM）。

璧辰医药一直致力于创新药物的研发，为患者提供更有效和便捷的治疗选择。ABM-1310获得FDA孤儿药资质认证，是璧辰医药研发史上的又一重要里程碑。公司将继续加大研发力度，为肿瘤患者提供更多创新药物。