血友病
诺和诺德(Novo Nordisk)于2024年12月20日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alhemo(concizumab)皮下注射剂作为一种每日一次的常规预防，用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率，这些患者体内存在凝血因子抑制物。该药物目前已在澳大利亚、日本、瑞士和欧盟获得批准。
囊性纤维化
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Vertex的Alyftrek，这是一种每日一次的三联疗法，用于治疗6岁及以上、基因突变适合该疗法的囊性纤维化患者。
Alyftrek结合了vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor，是Vertex的第五个囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）调节剂。
家族性乳糜微粒血症综合征
12月19日，美国FDA宣布批准Ionis Pharmaceuticals所开发的"first-in-class"反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen），用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。
先天性肾上腺皮质增生症
12月13日，FDA官网宣布正式批准crinecerfont用于治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH），以减少肾上腺雄激素的产生，降低糖皮质激素的剂量。crinecerfont为同类首款（first-in-class）。
非小细胞肺癌和胰腺癌
12月4日，Merus公司宣布，美国FDA加速批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco）用于治疗携带神经调节蛋白 1 （NRG1） 基因融合的晚期不可切除或转移性胰腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这是首个适用于这类患者的治疗方法，这一批准填补了NRG1+癌症患者的重要需求。
