IPS HEART已获得FDA授予GIVI-MPC孤儿药资格认定（ODD），因为其在贝克尔肌营养不良症（BMD）中产生具有全长肌萎缩蛋白的新肌肉的独特能力。

IPS HEART 现已证明，GIVI-MPC 在营养不良猪、年轻和极度衰老的杜氏肌营养不良症 （DMD） 小鼠以及肌肉减少症小鼠模型中产生具有全长人抗肌萎缩蛋白的新人类肌肉。FDA 此前授予 GIVI-MPC DMD 孤儿药资格认定，凸显了 GIVI-MPC 在逆转毁灭性疾病方面的独特平台潜力。虽然今天市场几乎完全集中在提供部分长度合成抗肌萎缩蛋白的基因疗法上，但在肌肉流失后，没有基因疗法可以产生新的肌肉，甚至无法提供全长抗肌萎缩蛋白，这与多能干细胞疗法的独特潜力形成鲜明对比。

IPS HEART 还被授予杜氏心肌病罕见儿科药物资格认定，因为 ISX9-CPC 已被证明可以制造新的功能性心肌。鉴于肌肉萎缩症患者心肌和骨骼肌均死亡，以及去年成功完成了与 FDA 的第二次 IND 前会议（有 4 位 FDA 部门负责人出席），其中还包括批准IPS HEART 提交的 I/II 期临床试验设计，所有部门致力于将这两种疗法迅速推向临床。

“凭借IPS HEART 成功的 FDA IND 前会议以及我们对这两种药物的持续开发努力，我们相信我们将成为第一家拥有真正的疾病修饰疗法的公司，将这两种药物推进到人体临床试验，这与目前所有药物主要仅通过提供新的生物标志物来缓解症状不同。我们还在寻求与各种大型制药公司建立持续的合作伙伴关系，同时参加摩根大通医疗保健会议，与我们合作，帮助将这两种疗法迅速推向临床，因为我们感谢数十名 DMD 患者直接联系我们，要求参与我们未来的临床试验，“Rauf Ashraf 说。（ IPS HEART 首席执行官）。

｜关于 IPS HEART/GIVI-MPC

杜氏肌营养不良（DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，是一种遗传性神经肌肉罕见病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。目前针对该病，医学界尚无有效疗法。

GIVI-MPC 形成新的骨骼肌，具有 100% 全长人抗肌萎缩蛋白，用于 DMD 和 BMD。IPS HEART 还开发了 ISX-9-CPC，这是一种源自人类 iPSC 的心脏疗法，用于治疗杜氏心肌病和发育新心肌的心力衰竭。