据环球新闻通讯社消息,NMD Pharma A/S于2025年1月6日宣布,美国FDA已授予其创新口服小分子骨骼肌特异性氯离子通道ClC-1抑制剂NMD670孤儿药资格认定(ODD),用于治疗夏科-马里-图斯病(CMT,又名腓骨肌萎缩症)。这是骨骼肌特异性药物疗法NMD670获得的第二个ODD。根据这一新授予的ODD,NMD670目前正在一项2期临床试验中进行评估,该试验针对任何基因确认的1型或2型CMT亚型的成年患者。
|关于夏科-马里-图斯病(CMT)
CMT又名腓骨肌萎缩症,是一组遗传性感觉和运动神经病变,导致周围神经及其神经肌肉接头损伤。CMT造成的损伤会随着时间缓慢恶化,可能由于肌肉无力、疲劳和萎缩而导致行动能力、独立性和生活质量大幅下降,影响到腿部、脚部、手臂、手部等骨骼肌群,甚至可能导致膈肌无力和麻痹。CMT通常根据神经传导研究分为脱髓鞘型(CMT类型1)和轴突型(CMT类型2),但基于其遗传原因、临床特征和进展模式,有超过160种CMT亚型。CMT影响着美国约136000名个体和全球320万名个体,首次症状通常出现在青春期或成年早期。
|关于NMD670
NMD670是NMD Pharma的主要开发项目。它是一种同类首创的小分子抑制剂,针对骨骼肌特异性氯离子通道1(ClC-1)。NMD Pharma已经证明,ClC-1的抑制可以增强肌肉对微弱信号的反应性,改善神经肌肉传递并恢复骨骼肌功能。这种创新的治疗方法已在重症肌无力中得到了临床证据支持,并在脊髓性肌萎缩症、夏科-马里-图斯病和肌肉减少症中得到了临床前证据支持。NMD670还获得了美国FDA授予的全身性重症肌无力(gMG)治疗的ODD。
|关于NMD Pharma
NMD Pharma A/S是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发同类首创的小分子疗法平台,选择性地针对骨骼肌氯离子通道(ClC-1),用于治疗罕见神经肌肉疾病和与年龄相关的神经肌肉疾病,这些疾病具有高度的患者未满足需求。该公司基于超过15年的肌肉生理学研究成立,专注于在体力活动下调节骨骼肌兴奋性。NMD Pharma建立了一个世界领先的肌肉电生理学平台,利用深入的肌肉生理学知识和肌肉障碍、小分子调节剂、使能技术和工具以及体内药理学模型,发现和开发专有的神经肌肉功能调节剂。随着其项目在临床上的进展,该公司积累了显著的临床和开发经验。
CMT是一种遗传性神经病变,表现为肌肉无力和疲劳,目前尚无批准的治疗方法。据估计,美国有136000名CMT患者,全球约有300万人患有此病。这种罕见的神经肌肉疾病包括运动体征和症状,如肌肉无力、肌肉萎缩和疲劳,以及感觉障碍,这些症状综合起来可能导致生活质量显著下降。
NMD Pharma的首席执行官Pedersen评论道:“NMD Pharma致力于满足患有CMT等神经肌肉疾病患者的需求,我们对FDA授予NMD670孤儿药资格认定感到非常高兴。”他补充说:“基于来自前期研究的积极结果以及最近发表的ESTABLISH1 CMT观察研究,这一认定不仅凸显了为这种罕见疾病开发新型有效治疗方法的迫切需要,也强调了我们针对骨骼肌特异性ClC-1的抑制方法在解决相关肌肉无力和疲劳方面的治疗潜力。”
在2024年11月,NMD Pharma宣布启动一项名为SYNAPSE-CMT的2期临床试验,对80名基因确认的CMT1或CMT2亚型成年患者进行为期21天的每日两次口服NMD670治疗,该试验将在美国和欧洲的临床中心进行。此外,NMD670此前已于2022年9月获得FDA授予的针对gMG的ODD。
新闻来源:
[1] NMD Pharma Announces FDA Orphan Drug Designation Granted to NMD670 for the Treatment of Patients with Charcot-Marie-Tooth Disease,Jan 06, 2025.
https://www.globenewswire.com/news-release/2025/01/06/3004316/0/en/NMD-Pharma-Announces-FDA-Orphan-Drug-Designation-Granted-to-NMD670-for-the-Treatment-of-Patients-with-Charcot-Marie-Tooth-Disease.html