近日，BPGbio公司宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其用于治疗大疱性表皮松解症(EB) 的 BPM31510T儿科罕见病资格认定，这一认定凸显了对创新 EB 治疗的迫切需求。

EB 是一种罕见的遗传性结缔组织疾病，美国每 20,000 名儿童中就有一名患有此病，他们的皮肤娇嫩，容易起水泡、出现慢性伤口、留疤，并且增加患癌风险。严重的 EB 病例可导致危及生命的并发症，包括一种侵袭性鳞状细胞癌 (SCC)。目前，EB 尚无治愈方法，治疗方案有限。

美国最大的 EB 患者权益组织DEBRA of America执行董事Brett Kopelan表示：“EB 社群对这一资格认定感到非常兴奋，因为 EB 患者和家属仍然希望获得更有效的治疗。我们非常感谢 BPGbio 致力于推进研究和为 EB 社群扩大治疗选择。”

FDA 的儿科罕见病资格认定旨在为目前缺乏获批疗法的儿科疾病研发公司提供帮助。一旦 BPM31510T 获批用于治疗 EB，BPGbio 即可凭该资格认定获得优先审评凭证。这是 BPGbio 因 BPM31510 获得的第二个儿科罕见病资格认定，上个月首次获得该认定用于治疗原发性辅酶 Q10 缺乏症。BPM31510T 还获得 FDA 的孤儿药资格认定。

“EB 在临床和日常治疗上都很难，因为皮肤脆弱，会导致疼痛和持续的水疱伤口，在某些亚型中，可能会发展为鳞状细胞癌，这是一种侵袭性皮肤癌，是严重 EB 死亡的主要原因，”迈阿密大学米勒医学院主席兼 Harvey Blank 皮肤病学教授、伤口愈合协会副主席Robert S. Kirsner 博士说道，“在 I 期临床试验中，BPM31510T 耐受性良好，并显示出作为一种易于使用的 EB 局部疗法的潜在疗效。这一资格认定以及 BPM31510T 的持续临床开发为 EB 患者及其家人带来了新的希望。”

BPM31510T 旨在促进 EB 患者的伤口愈合，其目标是促进伤口愈合的细胞和线粒体过程。通过影响伤口愈合的关键途径（包括炎症、细胞增殖和组织重塑），BPM31510T 已被证明可以支持多种亚型 EB 的伤口护理。在成功完成临床前和 I 期研究后，BPGbio 正在与美国 DEBRA合作，将 BPM31510T 推进到 II/III 期试验，预计将于 2025 年开始。

BPGbio 总裁兼首席执行官Niven R. Narain博士表示：“我们的 BPM31510 获得第二个儿科罕见病资格认定，凸显了我们的 NAi 疑问生物学平台的强大功能。虽然 EB、CoQ10 缺乏症和癌症等疾病看似毫无关联，但它们的根本原因都是线粒体功能障碍。BPGbio 致力于通过战略合作伙伴关系进一步开发线粒体医学领域的 BPM31510，为医疗资源不足的患者带来治疗益处。”

BPGbio 首席医疗官Vijay Modur博士表示：“我们很荣幸能为饱受伤口和疼痛折磨的儿童带来希望。I期临床试验的初步证据表明，BPGbio 的 BPM31510 耐受性良好，并有效改善伤口愈合。我们期待通过II/III试验进一步验证这些结果。”

| 关于BPM31510

BPM31510IV 是 BPGbio 在后期开发中用于治疗侵袭性实体瘤（如多形性胶质母细胞瘤(GBM)和胰腺癌）的领先候选药物。该研究药物的其他外用和口服制剂也正在开发中，作为几种罕见疾病的潜在治疗方法。该化合物已证明具有可耐受的安全性，并在多种疾病适应症中显示出潜在的临床益处。经 BPGbio 的NAi 疑问生物学平台验证，BPM31510 通过调节侵袭性肿瘤中的线粒体氧化磷酸化来诱导肿瘤微环境 (TME) 的标志性转变，从而导致癌细胞死亡。在许多线粒体疾病中，恢复 CoQ 10水平可以克服导致线粒体功能障碍的基因突变的影响。BPM31510 已被 FDA 授予用于治疗胶质母细胞瘤、胰腺癌和大疱性表皮松解症 (EB) 的孤儿药资格资格，以及用于治疗原发性辅酶 Q10 缺乏症和 EB 的儿科罕见病资格认定。

原文标题：BPGbio Receives FDA Rare Pediatric Disease Designation for its Investigational Treatment for Epidermolysis Bullosa

 译：宋优璇