前不久，Medivir宣布其选择性蛋白酶 K 抑制剂 MIV-711 已获得儿科罕见病资格认定 (RPDD) 以及用于治疗Legg-Calvé-Perthes病 (Legg-Calvé-Perthes Disease ，LCPD) 的孤儿药资格认定 (ODD)。

FDA 将儿科罕见病定义为严重或危及生命的疾病，其疾病主要影响18 岁以下人群。被认定为“罕见”的儿科疾病在美国影响不到 200,000 人。凭借 RPDD，MIV-711 有资格获得快速通道审评，并且在获得 LCPD 上市许可后，该公司有资格获得 FDA 的优先审评凭证。该凭证可以兑换为任何后续上市申请的优先审评，或出售给其他公司使用。

“LCPD 是一种对日常生活有重大影响的疾病，并有导致长期后遗症的风险，目前尚无有效的治疗方法。患有 LCPD 的儿童更容易患上肥胖症和抑郁症，因为这种疾病会导致他们被迫无法活动。超过一半的儿童患肢会变得比健康腿短，约 50% 的患儿最终会出现髋关节畸形，并最终发展为骨关节炎。我们很高兴 MIV-711 获得 FDA 的 RPDD，并有可能成为首个获批的治疗方案。”Medivir 首席执行官 Jens Lindberg 表示。

要获得 RPDD，必须有支持性数据表明该药物可能对该疾病有效。MIV-711 在 LCPD 特异性动物模型中显示出预防股骨畸形的能力，并对骨退化的生物标志物产生积极影响，而不会对正常骨形成产生负面影响。同样，临床研究表明，MIV-711 可预防骨关节炎患者的骨退化，进一步支持了 LCDP 的潜在临床益处。

组织蛋白酶 K 是主要半胱氨酸蛋白酶，通过分解关键骨基质蛋白参与破骨细胞骨吸收和软骨降解。组织蛋白酶 K 抑制通过减少骨吸收和促进骨形成来保护受损骨骼，从而解决导致 LCPD 病理变化的关键机制，并有可能最大限度地减少长期负面影响。选择性抑制组织蛋白酶 K 有可能为以过度骨吸收为特征的疾病（包括其他儿科骨病）提供临床益处。

| 关于Legg-Calvé-Perthes病

Legg-Calvé-Perthes病 (LCPD) 是一种儿童髋关节疾病，由股骨头血流中断引起。由于缺乏血流，骨骼会坏死（骨坏死或缺血性坏死）并停止生长。随着时间的推移，新血管渗入死骨并去除坏死骨，从而导致愈合，这会导致骨量损失和股骨头变弱。这种疾病最常见于 4 至 8 岁的儿童，但也可能发生在 2 至 15 岁的儿童中。据估计，美国每年每 100,000 名儿童中就有 10 名患有此病。它会导致许多儿童股骨头永久性畸形，从而增加成人患骨关节炎的风险。

| 关于 MIV-711

MIV-711 是一种强效的选择性蛋白酶 K 抑制剂，蛋白酶 K 是分解骨骼和软骨中胶原蛋白的主要蛋白酶。研究表明，它可以减缓、阻止或逆转骨关节炎引起的关节逐渐退化。通过抑制蛋白酶 K 和破骨细胞的增加/过度活性，MIV-711 有可能防止骨骼和软骨退化，抵消因血流不足引起的骨坏死，防止股骨头畸形和长期负面影响，并对生活质量产生积极影响。

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译：李天予