专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗 (武汉) 科技有限公司 (简称“中眸医疗”) ——近日宣布其 ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者。ZM-02 是中眸医疗首创的光遗传学基因治疗药物，通过将一种新型光敏蛋白基因引入视网膜细胞来转换光信号，从而恢复视力。

“非常高兴ZM-02能获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，这是一种我们自主开发针对视网膜色素变性的光遗传基因疗法，这是一种无法治愈的遗传性疾病。” 中眸医疗创始人兼CEO沈吟教授表示。“这一里程碑突显了我们致力于推进眼科疾病创新基因疗法的决心。FDA 的认可肯定了 ZM-02 的临床潜力，并推动我们在‘让天下无盲’这一愿景下应对全球视力丧失挑战。我们始终相信光带来的力量，致力于在眼科领域开创和创新。”

｜ 关于孤儿药资格认定(ODD)

美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认定 (ODD) 给用于治疗影响不到 20 万人罹患的罕见疾病或病症的药物或生物制剂。根据《美国孤儿药法》，获得 ODD 的公司可享受某些激励措施，如最高 25% 的临床试验税收抵免、处方药用户费用减免，以及加速审评审批的资格；此外，如果某产品获得 FDA 的孤儿药资格认定，该产品可享受独立于知识产权保护之外的针对特定适应症的 7 年市场独占权。

｜ 关于视网膜色素变性 (RP)

视网膜色素变性 (RP) 是最常见的遗传性视网膜疾病，与其相关的致病基因超过270种。RP 影响全球超过 200 万人，发病率约为 1/3500，导致视网膜感光细胞的进行性退化——从杆细胞开始，随后累及锥细胞。RP 通常在青春期发病，起初表现为夜盲，逐渐发展为周边视野丧失，最终导致“隧道视力”和严重的视力损害或失明，白内障和黄斑水肿等并发症会加剧视力恶化。疾病进程因人而异，有些患者可多年保留部分视力，而另一些患者在 40 岁前失明。目前尚无有效的视网膜色素变性治疗方法。

｜ 关于 ZM-02

ZM-02 是由中眸医疗开发的光遗传基因疗法，用于治疗视网膜退行性疾病。通过单次玻璃体内注射，将一种新型光敏蛋白基因递送到视网膜细胞，使其在感光细胞丧失的情况下仍能对光作出反应。与传统的针对特定突变的基因疗法不同，ZM-02 提供了一种普适性的方法，用于解决多基因突变及其他涉及感光细胞退化的视网膜疾病，如老年黄斑变性 (AMD)。

ZM-02 采用了新开发的光敏蛋白，具有更高的光敏性、安全性和更快的反应速度。临床前研究显示，ZM-02 在小鼠视网膜组织中可稳定表达，并能恢复视网膜色素变性小鼠模型的光敏性和视觉功能。在北京同仁医院开展的首次人体试验 (NCT06292650) 表明，RP 患者的视力和生活质量有显著改善。