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早衰症及早衰样核纤层蛋白病研究新进展
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罕见“杀手”基因突变或缩短寿命
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它带着15款在研基因疗法来了！新锐种子轮融资3000万美元
儿童期是血友病治疗关键期
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Firefish试验数据显示Risdiplam可显著改善1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑
显著改善SMA婴儿患者运动功能，罗氏口服疗法再达3期终点
FDA授予ADP-A2M4治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法资格认定
高钾血症新药！阿斯利康Lokelma(环硅酸锆钠散)美国标签更新，纳入透析终末期肾病患者给药方案！
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一肺动脉高压致病基因被发现
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