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脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Risdiplam的最新进展
罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安
辉瑞公布DMD基因疗法最新结果
如何打破「面具脸」的诅咒？硬皮病治疗的困境与突破
Emixustat治疗Stargardt病的3期临床试验完成患者招募
视神经脊髓炎谱系障碍研究新进展
纯合子家族性高胆固醇血症研究新进展
PN-1007被批准启动治疗抗MAG神经病变的临床研究
乙酰胆碱受体抗体阳性的眼肌型重症肌无力向全身型转化的影响因素
Ovid公司创新疗法治疗脆性X综合征男性患者2期临床成功
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早衰症及早衰样核纤层蛋白病研究新进展
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GSK重磅ADC药物在中国申报临床，已在美国递交上市申请！
罕见“杀手”基因突变或缩短寿命
爱尔兰科学家发现引发视网膜变性的蛋白
它带着15款在研基因疗法来了！新锐种子轮融资3000万美元
儿童期是血友病治疗关键期
FDA授予Sarizotan治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib在美欧进入审查，将死亡风险降低88%！
Firefish试验数据显示Risdiplam可显著改善1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑
显著改善SMA婴儿患者运动功能，罗氏口服疗法再达3期终点
FDA授予ADP-A2M4治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法资格认定
高钾血症新药！阿斯利康Lokelma(环硅酸锆钠散)美国标签更新，纳入透析终末期肾病患者给药方案！
拜玛林向EMA提交Valoctocogene Roxaparvovec治疗血友病的上市许可申请
荷兰Facio公司更新药物研究进展信息
不惧婴儿杀手 这个华裔科学家让新药迎希望之春
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