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Emixustat治疗Stargardt病3期临床试验的最新情况
高胆固醇也可能遗传
基因治疗罕见病日本批了 价格咋定
Nomacopan治疗儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病的关键3期试验启动
致病基因重复有助于人类神经元功能
黏蛋白1可能成为特发性肺纤维化的治疗靶点
三招出手 罕见病的新药还远吗？
Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病的2/3期开放性扩展试验积极数据公布
梯瓦Austedo(deutetrabenazine)治疗抽动秽语综合征注册II/III期临床失败！
基因疗法BMN 307将启动治疗苯丙酮尿症的临床试验
FDA批准PRX-102治疗法布雷病的儿科临床研究计划
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
血友病基因疗法获FDA优先审评资格，有望8月获批
研究人员发现了一种髓母细胞瘤耐药的线索
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格
FDA：这些基因可能影响特定药物的疗效或安全性
基因筛选为亨廷顿舞蹈症提供新的药物靶点
FDA批准GTX-102治疗天使综合征的新药临床研究申请
疫情也出彩 两家药企抢滩孤儿药快车道
基因编辑治疗无法治愈的肌肉疾病
多发性硬化症：CD20单抗革新治疗方案，BTK抑制剂能否打开新局面
神经纤维瘤病，一种罕见疾病的认识
武田皮下注射剂型Entyvio治疗活动性中重度克罗恩病(CD)III期临床获得成功
强生Stelara克罗恩病3b临床中期数据积极
6个月后出结果 亚洲首个肌萎缩新药年内有戏
面对有药可治的罕见病——庞贝病，我们能做些什么？
FDA接受新药申请，用于DMD治疗实验药物Viltolarsen
基因编辑治疗罕见病遭挫 临床试验中止
XPOVIO®治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的新药申请已提交
诺和诺德长效药物Esperoct在美国上市，半衰期更长、注射次数更少
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