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基因疗法BMN 307将启动治疗苯丙酮尿症的临床试验
FDA批准PRX-102治疗法布雷病的儿科临床研究计划
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
血友病基因疗法获FDA优先审评资格，有望8月获批
研究人员发现了一种髓母细胞瘤耐药的线索
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格
FDA：这些基因可能影响特定药物的疗效或安全性
基因筛选为亨廷顿舞蹈症提供新的药物靶点
FDA批准GTX-102治疗天使综合征的新药临床研究申请
疫情也出彩 两家药企抢滩孤儿药快车道
基因编辑治疗无法治愈的肌肉疾病
多发性硬化症：CD20单抗革新治疗方案，BTK抑制剂能否打开新局面
神经纤维瘤病，一种罕见疾病的认识
武田皮下注射剂型Entyvio治疗活动性中重度克罗恩病(CD)III期临床获得成功
强生Stelara克罗恩病3b临床中期数据积极
6个月后出结果 亚洲首个肌萎缩新药年内有戏
面对有药可治的罕见病——庞贝病，我们能做些什么？
FDA接受新药申请，用于DMD治疗实验药物Viltolarsen
基因编辑治疗罕见病遭挫 临床试验中止
XPOVIO®治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的新药申请已提交
诺和诺德长效药物Esperoct在美国上市，半衰期更长、注射次数更少
Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功
我国科学家在Cell Host & Microbe期刊发文揭示新型冠状病毒2019-nCoV的基因组
Zogenix抗癫痫新药达到3期主要终点
LEMS肌无力综合征引起膀胱问题的管理技巧
罕见病药物「氯苯唑酸葡甲胺软胶囊」来了
Risdiplam显示可显著改善2-25岁2型或3型SMA患者的运动功能
罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA III期临床显著改善运动功能
治疗多发性硬化症，赛诺菲BTK抑制剂达到2期临床终点
ADX-2191预防增生性玻璃体视网膜病变的3期试验招募到首位患者
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