间质性肺部疾病是硬皮病患者的常见病，主要表现为肺组织的逐步瘢痕化。两项临床试验比较了环磷酰胺与安慰剂，以及另外一种免疫抑制剂霉酚酸酯（别名吗替麦考酚酯、骁悉）在硬皮病相关间质性肺部疾病患者中的疗效。

硬皮病肺研究(SLS I )(临床试验注册号：NCT01762449; NCT00004563)观察了一年疗程的环磷酰胺治疗与安慰剂治疗对肺功能和健康相关症状的影响。另一方面，硬皮病肺研究（SLS II ）(临床试验注册号：NCT00883129)比较了一年的环磷酰胺加一年安慰剂的治疗和两年霉酚酸酯治疗的效果。

SLS I的前期结果显示，与安慰剂相比，环磷酰胺治疗改善了肺功能，但在停用一年内疗效消失。同时，SLS II的研究结果表明，与霉酚酸酯治疗2年相比，环磷酰胺治疗1年对肺功能的影响更持久。

然而，这些研究使用了不同的分析方法——在比较它们的结果时存在明显的局限性。

为了解决这一差距，加州大学的研究人员和他们的同事使用了一种独特的模型来比较接受了环磷酰胺治疗的SLS I组(79例，平均年龄48.4岁)和SLS II组(69例，平均年龄52.2岁)的疗效结果。

该模型评估了两组患者所接受的治疗方法对两种肺功能指标的影响。第一种是用力肺活量(FVC)：在尽可能深的呼吸后用力快速呼出的空气量；第二种是肺弥散功能(DLCO)，测量从肺泡(微小的气囊)进入血液的氧气量。

在基线水平时（即每项研究开始时），两项试验的患者都有相似的FVC(根据预测的值进行评估)和改良Rodnan皮肤评分(mRSS)值—— 一个评估皮肤厚度来判断疾病严重程度的参数。其中参与SLS I研究接受环磷酰胺治疗的患者DLCO水平较低。

结果显示，在两项研究中，接受环磷酰胺治疗的患者的FVC从第3个月到第12个月内有所增加。此外，其他节点没有发现明显的FVC改善。

在SLS II完成时(共治疗24个月)，环磷酰胺组的FVC平均提高了2.88%。相比之下，SLS I组没有变化。