Translate Bio是一家临床阶段的信使RNA（mRNA）治疗公司，致力于开发治疗由蛋白质或基因功能障碍引起疾病的新类潜在转化药物，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予其MRT5005治疗囊性纤维化（cystic fibrosis ，CF）的快速通道资格。MRT5005是首个向肺递送的mRNA疗法，其目的是通过雾化将编码全功能囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）蛋白的mRNA递送到肺细胞，从而解决CF（不管何种基因突变）的根本原因。MRT5005的1/2期临床试验目前正在进行中。

“虽然在治疗CF方面已取得不少重大进展，但仍存在大量未满足需求。大约10%的CF患者不能从目前批准的CFTR调节剂中受益，”Translate Bio首席医疗官Ann Barbier博士说，“MRT5005有潜力治疗所有的CF患者，包括那些导致CFTR蛋白产生受限的突变患者。快速通道资格将有助于Translate Bio加快这种潜在的转化性治疗的临床开发。”

FDA的快速通道计划有助于加快治疗严重或危及生命的疾病，并显示出解决未满足医疗需求潜力药物的开发和审评。被授予快速通道资格的临床开发项目有资格享受多项福利，包括与FDA更频繁的会议和沟通，如果符合相关标准，则有可能获得生物制品许可证申请（BLA）的加速审批、优先审评和滚动审查。

关于MRT5005

MRT5005是首个临床阶段的mRNA候选产品，通过雾化将编码全功能囊性纤维化跨膜电导调节蛋白（CFTR）的mRNA递送到肺上皮细胞来解决CF的潜在原因。MRT5005正被开发用于治疗所有CF患者，无论潜在的基因突变如何，包括那些CFTR蛋白有限或没有CFTR蛋白的患者。FDA已授予MRT5005孤儿药和快速通道资格认定。

关于MRT5005的1/2期临床试验

MRT5005的随机、双盲、安慰剂对照的1/2期临床试验设计招募至少40名具有两个I类和/或II类突变的CF成年患者。试验的主要终点是单次和多次递增剂量MRT5005雾化给药的安全性和耐受性。在整个试验过程中，还将在整个试验中预定的时间点去测量一秒钟用力呼气量百分比（ppFEV1），这是一个定义明确且可接受的测量肺功能的终点。MRT5005治疗CF的1/2期临床试验是与囊性纤维化基金会治疗发展网络合作进行的。2019年7月，该公司宣布MRT5005在CF患者中进行的1/2期临床试验的单次上升剂量（SAD）部分的中期结果。

关于囊性纤维化

囊性纤维化是美国最常见的致死性遗传病，在美国影响了3万多人，在全世界影响了7万多人。CF是由导致功能失调或CFTR蛋白缺失的基因突变引起的。这种缺陷会导致黏液在肺、胰腺和其他器官堆积。死亡主要是由于肺功能的逐渐下降引起的。根据囊性纤维化基金会的数据，2018年CF患者的中位死亡年龄为30.8岁。目前市场上销售的CFTR调节剂仅对具有特定突变的患者有效，患者仍然会经历肺恶化和肺功能逐渐下降，所以，该病患者仍存在显著的未满足需求。

外文：Translate Bio Receives FDA Fast Track Designation for MRT5005 for the Treatment of Cystic Fibrosis