01 GW Pharmaceuticals申请扩大EPIDYOLEX适应症，用于治疗结节性硬化症相关癫痫发作
2020年3月13日，GW Pharmaceuticals向欧洲药品管理局（EMA）提交EPIDYOLEX口服液的Ⅱ类变更申请，用于治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫发作。EPIDIOLEX/EPIDYOLEX是一种含有高纯度大麻二醇（CBD）的口服液，若本次申请获批，则将适用于包括Lennox-Gastaut综合征（LGS）、Dravet综合征和TSC相关癫痫发作的三类患者人群。 >>点此访问文章全文<< 02 Applied Genetic Technologies Corporation完成色盲症基因疗法1/2期临床研究成人患者入组 2020年3月16日，Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）公司宣布已完成针对CNGB3和CNGA3基因突变所致色盲症的两项1/2期临床研究中所有18岁及以上成人患者入组。在1月披露的中期数据中，剂量递增研究组的数据均显示出该疗法良好的生物学活性，AGTC将继续为两项试验中高剂量组招募儿科患者。 >>点此访问文章全文<< 03 Sigilon公司继续推进SIG-001治疗A型血友病的首次临床研究 2020年3月17日，Sigilon公司宣布完成8030万美元的B轮融资，将用于支持其针对A型血友病的新型封装细胞疗法SIG-001的首次临床研究，该研究预计将于2020年上半年启动。Sigilon公司的这一新型疗法已于2019年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（点此回顾）。SIG-001疗法通过植入生物材料基质保护的改造细胞，产生血浆凝血因子Ⅷ，并可使患者免受免疫排斥反应和纤维化的影响。 >>点此访问文章全文<< 04 杨森公司提交ponesimod的FDA新药申请，治疗成人多发性硬化 2020年3月18日，强生旗下杨森公司（Janssen）宣布向FDA提交ponesimod用于复发性多发性硬化（MS）成人患者治疗的新药申请（NDA）。该药物为选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，通过抑制S1P蛋白，减少MS患者脑神经损伤。该试验的临床数据已于去年9月召开的ECTRIMS大会上公布。 >>点此访问文章全文<< 05 Dicerna Pharmaceuticals的RNAi疗法获FDA孤儿药资格，用于α-1抗胰蛋白酶缺乏症 2020年3月18日，Dicerna Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法DCR-A1AT已获FDA孤儿药资格，用于治疗α-1抗胰蛋白酶（A1AT）缺乏症。该疗法已于2019年6月在瑞典递交了A1AT缺乏相关性肝病患者中的临床试验申请，并于12月获欧盟委员会授予的孤儿药资格。预计今年下半年进行临床试验中的首例患者给药。 >>点此访问文章全文<< 06 Biohaven Pharmaceutical治疗多系统萎缩药物verdiperstat获FDA快速通道资格 2020年3月18日，Biohaven Pharmaceutical公司的髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格，用于治疗多系统萎缩（MSA）。Verdiperstat（BHV-324）是一类口服性不可逆MPO抑制剂，目前正在一项国际性3期临床试验中进行疗效评价。 >>点此访问文章全文<<
