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Inzomelid治疗Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)的1期研究显示出积极效果
Lonafarnib治疗早衰和早衰样核纤层蛋白病的新药申请已提交
有效治疗多发性骨髓瘤的新联合疗法
【Nature子刊】沉默SOD1基因，让渐冻人自由得更久一点！
新蠕虫模型有助于加速肾上腺脑蛋白质营养不良研究
Nature重磅！浙大郭国骥团队绘制世界首个人类细胞图谱
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
饮食会影响多发性硬化的病程
GTX-102治疗天使综合征患者的1/2期临床试验完成首例患者给药
基因疗法HMI-102在丙酮酸尿症模型上证实可恢复正常新陈代谢通路
BMS多发性硬化症新药欧盟批准在望
Nintedanib治疗系统性硬化症相关间质性肺病获欧盟CHMP肯定意见
新型超声技术科检测到硬皮病早期皮肤变化
Sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化关键3期研究的患者招募完成
改善天使综合症儿童睡眠的方法
脂肪酸对于多发性硬化的影响
KAT6A综合征的遗传学基础及临床特征新进展
Forty Seven 公司和Rocket公司合作研究范可尼贫血疗法
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗
研究发现短时间放射治疗对软组织肉瘤更安全有效
DYN101治疗肌管和中心核肌病的1 / 2期研究实现首位患者给药
导致皮肤“奇痒”的竟然是这种罕见病！
重磅！两种基因疗法可以治愈罕见的遗传疾病！
多篇文章聚焦淀粉样蛋白研究新进展！
Pharnext筹集770万欧元用于开发CMT1A的PXT3003疗法
研究表明，一年的环磷酰胺治疗可以改善硬皮病相关间质性肺部疾病患者的肺功能
多发性硬化症新药！强生S1P1调节剂ponesimod美国申请上市，疗效击败赛诺菲Aubagio(奥
研究表明，硬皮病可引起多种眼部并发症
罕见病专栏 | 一周罕闻药事（3.13-3.19）
PXT3003被英国卫生当局授予有前途的创新医学
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