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PNAS:水果来源化合物有助于治疗多发性硬化
纽福斯完成1.3亿元A轮融资，助推眼科基因治疗药物产业化
投资3000万美元进行CMT2型的第二阶段试验测试
终止开发！Millendo公司罕见病新药IIb期研究失败
系统性硬化病相关间质性肺疾病的首个专家共识
PTX-022治疗先天性厚甲症的2/ 3期关键研究患者招募完成
NASH新药AKR-001达到2期临床终点；创新血友病疗法喜获FDA批准
LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
针灸可减轻儿童和青少年镰刀型细胞贫血症患者的疼痛
Inzomelid治疗Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)的1期研究显示出积极效果
Lonafarnib治疗早衰和早衰样核纤层蛋白病的新药申请已提交
有效治疗多发性骨髓瘤的新联合疗法
【Nature子刊】沉默SOD1基因，让渐冻人自由得更久一点！
新蠕虫模型有助于加速肾上腺脑蛋白质营养不良研究
Nature重磅！浙大郭国骥团队绘制世界首个人类细胞图谱
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
饮食会影响多发性硬化的病程
GTX-102治疗天使综合征患者的1/2期临床试验完成首例患者给药
基因疗法HMI-102在丙酮酸尿症模型上证实可恢复正常新陈代谢通路
BMS多发性硬化症新药欧盟批准在望
Nintedanib治疗系统性硬化症相关间质性肺病获欧盟CHMP肯定意见
新型超声技术科检测到硬皮病早期皮肤变化
Sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化关键3期研究的患者招募完成
改善天使综合症儿童睡眠的方法
脂肪酸对于多发性硬化的影响
KAT6A综合征的遗传学基础及临床特征新进展
Forty Seven 公司和Rocket公司合作研究范可尼贫血疗法
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗
研究发现短时间放射治疗对软组织肉瘤更安全有效
DYN101治疗肌管和中心核肌病的1 / 2期研究实现首位患者给药
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