资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
抗体药物发力 基因疗法火热 谁是血友病治疗的希望之星？
ARO-EnaC治疗囊性纤维化的1/2a期研究的许可申请已提交
Trappsol® Cyclo™治疗C型尼曼匹克病的安全性数据公布
COVID-19疫情对FSHD领域影响
病毒溯源没那么简单！历史上很多疾病来源至今是谜
最新：mRNA药物治疗罕见病，Arcturus公司的两项临床申请获批
Nedosiran治疗原发性高草酸尿症的PHYOX™3试验初步观察结果公布
AAV9基因疗法在Danon病中的研究新进展
Epidiolex在美国被移出管制药品名单，2类儿童难治癫痫受益
干细胞治疗脊髓症 要进三期试验
SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布
SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布
研究发现苹果皮中的化合物可逆转多发性硬化症中的神经元损伤
基因编辑：让细胞“华丽转型再就业”
Inzomelid治疗Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)的1期研究显示出积极效果
FDA授予OT-58治疗同型胱氨酸尿儿科罕见病资格认定
EB-101基因疗法治疗大疱性表皮松解症的关键三期临床试验实现首例患者治疗
Reblozyl治疗β-地中海贫血的关键性3期试验结果公布
FDA批准Reblozyl治疗骨髓增生异常综合症相关的贫血
Alnylam与Dicerna达成合作 开发罕见肝病RNAi疗法
作为克罗恩氏病患者，我们应该如何吃？
PNAS:水果来源化合物有助于治疗多发性硬化
纽福斯完成1.3亿元A轮融资，助推眼科基因治疗药物产业化
投资3000万美元进行CMT2型的第二阶段试验测试
终止开发！Millendo公司罕见病新药IIb期研究失败
系统性硬化病相关间质性肺疾病的首个专家共识
PTX-022治疗先天性厚甲症的2/ 3期关键研究患者招募完成
NASH新药AKR-001达到2期临床终点；创新血友病疗法喜获FDA批准
LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
针灸可减轻儿童和青少年镰刀型细胞贫血症患者的疼痛
<
...
15
16
17
18
19
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
