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儿童期是血友病治疗关键期
FDA授予Sarizotan治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib在美欧进入审查，将死亡风险降低88%！
Firefish试验数据显示Risdiplam可显著改善1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑
显著改善SMA婴儿患者运动功能，罗氏口服疗法再达3期终点
FDA授予ADP-A2M4治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法资格认定
高钾血症新药！阿斯利康Lokelma(环硅酸锆钠散)美国标签更新，纳入透析终末期肾病患者给药方案！
拜玛林向EMA提交Valoctocogene Roxaparvovec治疗血友病的上市许可申请
荷兰Facio公司更新药物研究进展信息
不惧婴儿杀手 这个华裔科学家让新药迎希望之春
赛诺菲BTK抑制剂治疗多发性硬化症 疾病活跃度降低85%
你不知道的这个罕见病 国内新出专家共识
首个口服缓激肽B2受体拮抗剂PHA121在遗传性血管水肿活体模型中证明有效
TEPEZZA™可显著减少甲状腺眼病患者的眼球突出
基因治疗可防止ALS和SMA相关细胞死亡
Oxabact®治疗原发性高草酸尿症的3期研究患者招募完成
NSI-566治疗ALS的3期试验会议结果公布
天使综合征的新大鼠模型具有推动治疗发展的巨大潜力
即用型CD16自然杀伤细胞治疗转移性默克尔细胞癌的2期试验完成首位患者给药
TMB-001治疗先天性鱼鳞病的临床试验获FDA第二批50万美元资助
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症的新药申请滚动提交已完成
一肺动脉高压致病基因被发现
抗体药物发力 基因疗法火热 谁是血友病治疗的希望之星？
ARO-EnaC治疗囊性纤维化的1/2a期研究的许可申请已提交
Trappsol® Cyclo™治疗C型尼曼匹克病的安全性数据公布
COVID-19疫情对FSHD领域影响
病毒溯源没那么简单！历史上很多疾病来源至今是谜
最新：mRNA药物治疗罕见病，Arcturus公司的两项临床申请获批
Nedosiran治疗原发性高草酸尿症的PHYOX™3试验初步观察结果公布
AAV9基因疗法在Danon病中的研究新进展
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