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CHMP建议批准预填充注射器TAKHZYRO®预防遗传性血管性水肿发作
Nimacimab治疗3种肾病的2期研究IND申请已提交
调查显示肢端肥大症患者药物可及性问题突出 专家呼吁提升对疾病认知
FDA授予67Cu-SARTATE™治疗神经母细胞瘤儿科罕见病资格认定
改善儿童肌营养不良症患者运动功能，基因疗法1/2期临床结果积极
【患者招募】C型尼曼-匹克病患者招募
美国罕见病组织为8个罕见病领域共11项研究提供资助
C1型尼曼-匹克病试验最新进展
Udenafil可增强先天性单心室心脏病青少年患者的心肺功能
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2020年全国罕见病组织年会暨夏季能力建设培训会成功举办
上海市儿童医院完成国内最多颅缝早闭患儿斜视手术
EDP-305治疗原发性胆汁性胆管炎的研究结果公布
小胖威利综合征治疗新进展
Cell Stem Cell：靶向CD133的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
治疗常染色体显性视神经萎缩的反义寡核苷酸疗法的研究进展
治疗皮肤T细胞淋巴瘤的合成金丝桃素在欧洲获得专利
科学家开发出新型遗传数据库gnomAD 有望帮助攻克多种罕见疾病
Von Hippel-Lindau病相关性透明细胞肾细胞癌2期试验结果
法国药品管理局批准启动大剂量setanaxib的1期临床研究
FDA授予Vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性的多发性神经病快速通道资格认定
脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Risdiplam的最新进展
罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安
辉瑞公布DMD基因疗法最新结果
如何打破「面具脸」的诅咒？硬皮病治疗的困境与突破
Emixustat治疗Stargardt病的3期临床试验完成患者招募
视神经脊髓炎谱系障碍研究新进展
纯合子家族性高胆固醇血症研究新进展
PN-1007被批准启动治疗抗MAG神经病变的临床研究
乙酰胆碱受体抗体阳性的眼肌型重症肌无力向全身型转化的影响因素
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