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Hizentra®治疗原发性免疫缺陷症的三项分析结果
Pegunigalsidase Alfa治疗法布雷病的生物制品许可申请已提交
RGN-259治疗神经营养性角膜病变的3期临床试验的疗效结果
首款血友病基因疗法有望今夏获批，还有哪些创新疗法能变革现有治疗模式？
Edasalonexent治疗杜氏肌营养不良症的3期临床试验积极结果公布
CCX140治疗局灶节段性肾小球硬化的II期试验数据公布
市场调研表明，在美国存在约1000-1300名WHIM综合征患者，可能还有800-2400名未确诊患
只需抽取一管血 红细胞疗法有望治好这些疑难病
基因编辑技术治愈三名遗传病患者
CHMP建议批准预填充注射器TAKHZYRO®预防遗传性血管性水肿发作
Nimacimab治疗3种肾病的2期研究IND申请已提交
调查显示肢端肥大症患者药物可及性问题突出 专家呼吁提升对疾病认知
FDA授予67Cu-SARTATE™治疗神经母细胞瘤儿科罕见病资格认定
改善儿童肌营养不良症患者运动功能，基因疗法1/2期临床结果积极
【患者招募】C型尼曼-匹克病患者招募
美国罕见病组织为8个罕见病领域共11项研究提供资助
C1型尼曼-匹克病试验最新进展
Udenafil可增强先天性单心室心脏病青少年患者的心肺功能
Udenafil可增强先天性单心室心脏病青少年患者的心肺功能
2020年全国罕见病组织年会暨夏季能力建设培训会成功举办
上海市儿童医院完成国内最多颅缝早闭患儿斜视手术
EDP-305治疗原发性胆汁性胆管炎的研究结果公布
小胖威利综合征治疗新进展
Cell Stem Cell：靶向CD133的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
治疗常染色体显性视神经萎缩的反义寡核苷酸疗法的研究进展
治疗皮肤T细胞淋巴瘤的合成金丝桃素在欧洲获得专利
科学家开发出新型遗传数据库gnomAD 有望帮助攻克多种罕见疾病
Von Hippel-Lindau病相关性透明细胞肾细胞癌2期试验结果
法国药品管理局批准启动大剂量setanaxib的1期临床研究
FDA授予Vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性的多发性神经病快速通道资格认定
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