2020年5月21日，在美国马萨诸塞州沃尔瑟姆市-全球领先的靶向补体C3疗法生物制药公司ApellisPharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：APLS）宣布，计划于2020年下半年提交Pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症新药上市申请（NDA）。

“新药上市前沟通会议取得了成功，我们感到高兴，将致力于与FDA和其他监管机构紧密合作，将Pegcetacoplan带入PNH群体”，Apellis首席医学官Federico Grossi博士说，“根据三期PEGASUS临床研究的结果，我们对Pegcetacoplan治疗PNH的潜力感到兴奋。”

Apellis与欧盟监管局的讨论也在进行中，计划在2020年第二季度与欧洲监管机构会面，讨论Pegcetacoplan治疗PNH的上市许可事宜。

Pegcetacoplan在三期临床试验PEGASUS研究达到了主要临床终点，证明了其对比依库珠单抗的优越性。临床试验结果显示，Pegcetacoplan与依库珠单抗相比在治疗第16周时血红蛋白校正平均值在统计学上有显著改善（p＜0.0001），达到了主要临床终点。此外，Pegcetacoplan在关键的次要终点也表现出令人鼓舞的结果。Pegcetacoplan在避免输血和绝对网织红细胞计数方面不差于依库珠单抗，在改善乳酸脱氢酶（LDH）和疲劳也表现出积极趋势。在安全性方面，Pegcetacoplan与依库珠单抗相当。Pegcetacoplan组41例患者中有7例（17.1％）出现严重不良事件（SAE），依库珠单抗组39例患者中有6例（15.4％）经历了SAE，在两个治疗组中均未有脑膜炎和死亡报告。Pegcetacoplan组和依库珠单抗组在16周的随机对照治疗期间分别报告的最常见不良事件是注射部位反应（36.6％ VS 2.6％），腹泻（22.0％ VS 0％），头痛 （7.3％ VS20.5％）和疲劳（4.9％ VS 15.4％）。另一个常见的不良事件是溶血，Pegcetacoplan组有4名患者（9.8％）和依库珠单抗组有9名患者（23.1％）发生溶血，这导致Pegcetacoplan组中有三例患者停药。

关于Pegcetacoplan (APL-2)

pegcetacoplan是一种研究性、靶向性C3抑制剂，旨在调节补体过度激活。补体过度激活是导致许多严重疾病发生和发展的原因。Pegcetacoplan是与聚乙二醇聚合物偶联的合成环状肽，可以特异性地与C3和C3b结合，可以同时阻止PNH血管内溶血和血管外溶血。目前，Apellis正在开展多项临床研究评估Pegcetacoplan治疗PNH，黄斑部地图样萎缩（GA）和C3肾小球病的疗效与安全性。此前，美国FDA已授予Pegcetacoplan治疗PNH和GA患者的快速通道资格。

关于PEGASUS研究

PEGASUS研究（NCT03500549）是一项有80名PNH成人患者参与，多中心，随机，开放性，含阳性对照比较的3期临床研究。这项研究的主要目的是研究Pegcetacoplan相比依库珠单抗的疗效和安全性。该研究中，受试者必须一直在接受Eculizumab治疗（稳定治疗至少3个月），并且在筛查访视时血红蛋白水平＜10.5g/dL。在为期4周的导入期，患者接受每周2次1080mg剂量Pegcetacoplan，同时接受之前剂量的Eculizumab治疗。在之后的16周随机、对照治疗期内，患者随机化分组，分别接受每周2次的Pegcetacoplan 1080mg或之前剂量的依库珠单抗。完成随机对照治疗期的患者，不考虑此前的随机化分组结果，均继续接受32周开放标签的Pegcetacoplan治疗。

原链接：https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-plans-submit-nda-pegcetacoplan-paroxysmal