UK Muscular Dystrophy UK（MDUK）一直致力于支持高质量的研究，资助的研究项目可推动患有肌肉萎缩状况的人迅速获得新兴疗法。面肩肱型肌营养不良症（FSHD）是一种罕见的肌肉萎缩性疾病，估计全世界每100,000人中有3-5人受到影响。此次合作将把Healx在AI驱动的药物发现方面的专业知识与MDUK在患者相关资源相结合，从而为FSHD确定新的治疗选择。

2020年7月15日 英国 剑桥市– Healx是一家以人工智能为动力，以患者为出发点的技术公司，正在加速大规模发现和开发稀有疾病的治疗方法，今天宣布与英国肌肉萎缩症慈善机构（MDUK）建立罕见病治疗促进剂计划（RTA）合作伙伴关系。RTA的合作最初将着重于寻找新的治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的疗法-遗传性疾病会导致面部，肩部和上臂肌肉萎缩等各部分人体骨骼肌的萎缩和无力，并且该研究也旨在未来项目中探索其他类型的肌肉营养不良症。

FSHD是最常见的肌肉营养不良形式之一，全球每10万受影响的人中估计有3-5人。仅在英国，就有2,000-2,500人患有这种疾病，目前没有延缓或治疗方法，缺乏有效的治疗手段，迫切需要新的治疗选择。通过将MDUK的广泛患者见识与Healx的AI驱动的药物发现专业知识相结合，该合作伙伴关系旨在开发针对该疾病的新疗法。

Healx的创新方法将大数据和人工智能的力量与内部专家药理团队的专业知识相结合，以发现现有药物与疾病之间的新联系。这种方法减少了传统药物发现方法的时间，成本和风险，从而增加了加速为患者提供更具成本效益的治疗方法的潜力。

MD UK研究与创新总监,Kate Adcock博士

MD UK研究与创新总监Kate Adcock博士在评论与合作伙伴Healx公司关系时说：“我们对这种合作伙伴关系感到非常兴奋，并期待与Healx合作，为FSHD寻找潜在的有希望的疗法。现在是研究肌肉营养不良症疾病的加速和关键期，而且我相信治疗方法即将到来。通过与Healx等世界领先的合作伙伴合作，我们可以推动重要的研究向前发展，并加快获得治疗的机会。”

Healx公司首席合作官，Bruce Bloom博士

Healx首席合作官Bruce Bloom博士说：“ Healx很荣幸能与英国领先的肌肉营养不良症疾病的慈善机构MDUK合作，以解决目前缺乏的FSHD治疗方法的情况。该团队成功地完成了针对类似疾病的药物匹配项目，该团队期待着利用他们在神经系统疾病和神经肌肉疾病方面的专业知识，为这种改变生活的疾病寻找治疗方法。我们期待在未来的几个月中分享有关此项目的更多更新。”

Healx公司药物研发管线

这次与MD UK的罕见病治疗促进剂计划的合作伙伴关系是Healx与患者团体之间一系列RTA合作中的最新一次。在今年4月，该公司宣布将与儿童肿瘤基金会合作开发神经纤维瘤病的新疗法。神经纤维瘤病是一种罕见的遗传性疾病，全球范围内有3,000人受到影响。该团队还与总部位于美国的患者团体FRAXA研究基金会合作，寻找针对脆性X综合征的新疗法，该疾病是世界上自闭症和智障人士最常见的遗传病。通过合作，他们在短短24个月内就从药物预测阶段发展到了可用于临床测试的许多新疗法。

关于Healx

Healx是一家以AI为动力，以患者为出发点的技术公司，致力于大规模发现和开发罕见疾病的治疗方法。全球有7,000种已知的罕见疾病影响3.5亿人，但只有5％的疾病获得了批准的治疗方法。Healx的任务是针对那些还未经批准治疗方法的95％的罕见疾病识别和开发新疗法。

为此，Healx将AI技术与药物发现专业知识和“罕见疾病治疗促进剂计划”的患者见解相结合，以识别可重新定位并结合用于治疗罕见疾病的现有药物。这种创新的方法意味着可以比传统的药物发现方法更快，更有效和更具成本效益的找到治疗方法。

Healx由生化工程师和技术企业家Tim Guilliams博士以及Viagra的共同发明者和罗氏公司前全球药物研发负责人David Brown博士于2014年在英国剑桥成立。

关于MD UK慈善机构

UK Muscular Dystrophy UK是将个人，家庭和专业人士聚集在一起的慈善机构，以解决受肌肉萎缩疾病影响的状况。他们为患有肌肉萎缩疾病的患者及其各个阶段的家人提供帮助和情感支持。

他们正在努力确保任何患有肌肉萎缩疾病的患者，无论其年龄和居住地如何，均得到适当的NHS专业支持和医疗保健。MD UK也支持世界先进的研究项目，直到研究人员找到所有肌肉萎缩疾病治疗方法后，机构才会停止工作。MD UK一直以来致力于帮助患有肌肉萎缩疾病的人们改善生活质量，支持肌肉萎缩患者充分利用自己的独立性，利用好自己生活的每一天。