资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
基因疗法治疗黏多糖贮积症临床项目的最新进展
骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病研究新进展
治疗神经母细胞瘤,放射性核素疗法SARTATE的1/2a期临床启动患者招募
迄今最大规模研究:科学家用脐带血成功治疗罕见遗传病
CHMP建议批准KAFTRIO®联合KALYDECO®治疗囊性纤维化患者
Pevonedistat联合阿扎胞苷治疗高危MDS患者2期试验数据公布
基因治疗又遇挫折,它还是专治罕见病的新克星吗?
异基因细胞疗法治疗硬皮病患者IND申请获批
基因疗法治疗丙酮酸激酶缺乏症完成首位患者给药
ICLUSIG治疗慢性期慢粒白血病临床试验数据公布
治疗C型尼曼匹克病,热休克蛋白疗法arimoclomol完成新药上市滚动申请
囊性纤维化(CF)突破性药物!三联疗法Trikafta III期成功,2026年销售额83.79亿美
基因治疗地中海贫血新进展
CMTX1型短暂性、复发性中枢神经系统疾病的临床表现,在两次发作之间潜伏期很长,长时间暴露在阳光下会
强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性:可显著改善视力!
T细胞淋巴瘤治疗新进展
Science:亨廷顿舞蹈病改变人类神经发育
家族性腺瘤性息肉病新药研发进展
罕见病专栏 | 一周罕闻药事(7.10-7.16)
首个也是唯一治疗轻链淀粉样变性药物最新研究
科学家首次精准编辑线粒体基因
中国首个原创(First-in-class)干细胞新药IND获批,用于治疗肺纤维化
英国Healx公司与MD UK慈善机构合作针对FSHD疾病的新药研发项目
Maralixibat可使进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿实现非移植存活
FDA授予Protego-PD™治疗坏死性小肠结肠炎儿科罕见病和孤儿药资格认定
无声的苦难- 亚太地区罕见疾病之认知和管理评估 | 报告发布会
渤健新药终上市 使用患者知多少?
基因疗法治疗A型血友病的1/2期临床4年数据公布
探索黏多糖综合征Ⅲ型新疗法的临床试验启动
一次治疗降低患者出血率91%,Spark公布血友病A基因疗法长期试验结果
<
...
11
12
13
14
15
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望!全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部