HemoShear是一家开发罕见代谢疾病治疗方法的临床阶段公司，该公司已获得美国食品和药物管理局（FDA）对HST5040的快速通道和儿科罕见病资格认定，HST5040是一种每日一次口服的小分子药物，用于治疗甲基丙二酸血症（methylmalonic acidemia ，MMA）和丙酸血症（propionic acidemia ，PA）。

今年6月，HemoShear的研究性新药申请获得了FDA的批准，以进行HST5040治疗MMA和PA患者的2期临床研究。MMA和PA是都是罕见遗传疾病，是由代谢氨基酸所需的某些酶的缺乏引起的。这些疾病会导致危及生命的代谢物迅速积聚，从而导致严重的器官损伤、癫痫发作、发育缺陷和过早死亡。HemoShear的2期临床研究HERO（HElp Reduce Organic Acids），旨在美国选定儿童医院招募至少12名MMA和PA患者。

犹他大学医学遗传学系主任、初级儿童医学中心儿科教授Nicola Longo博士说：“FDA已经认识到迫切需要开发类似HST5040的治疗方法，以改善MMA和PA患者的生活，这是非常令人鼓舞的。在治疗这些毁灭性疾病的第一线，临床医生能帮助患者的选择非常有限。”

快速通道资格认定旨在加速治疗严重疾病和未满足医疗需求疗法开发和审查。这一资格认定将使HemoShear能与FDA有更频繁的互动，以及加速审批、优先审评和滚动提交新药申请的资格。FDA将儿科罕见病资格认定授予给那些用于治疗在美国患病人数少于20万人且主要影响18岁以下儿童的严重或危及生命的疾病，一旦HST5040获得上市批准，HemoShear将会获得一张凭证，该凭证可获得对后续新药申请的优先审评资格。

“我们知道目前还没有针对患者的有效的治疗方法，因此我们正在努力启动HERO临床试验，”HemoShear的董事长兼首席执行官Jim Powers说，“我们将与MMA和PA社群密切合作，将患者招募到我们对这种新颖、方便的口服治疗的研究中来。”

关于HST5040

HST5040是一种研究性口服小分子疗法，由HemoShear开发，用于治疗与MMA和PA相关的代谢异常。由于HST5040是一种小分子，有能力递送到多个受影响的组织，因此可以在全身，包括大脑、心脏和肌肉中发挥作用。HST5040是一种口服或通过胃管给药的液体制剂，可方便地在家中进行日常给药。

外文：HemoShear Therapeutics Receives FDA Fast Track and Rare Pediatric Disease Designations for HST5040 to Treat Methylmalonic Acidemia and Propionic Acidemia