2020年8月18日,Lixte Biotechnology宣布与天使综合征治疗基金会(Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics,FAST)达成协议,合作支持Lixte Biotechnology专有先导化合物LB-100在天使综合征(Angelman Syndrome,AS)小鼠模型中的临床前研究。
天使综合征是一种由于母源15q11-13染色体区域的UBE3A基因表达异常或功能缺陷引发的神经发育障碍性疾病。主要表现为精神发育迟滞,语言、运动或平衡发育障碍、快乐行为、癫痫等。该疾病的具体生理机制尚不完全清楚。该病在欧美人群中的患病率为1/12,000~1/24,000。中国尚无相关流行病学调查报告。
临床前研究将在David Segal博士和Jill Silverman博士的指导下,于美国加州大学戴维斯分校(UC Davis)医学院和MIND研究所(MIND Institute)完成。若临床前研究证实LB-100可改善啮齿类动物模型的天使综合征体征,FAST和Lixte Biotechnology将就进一步合作进行讨论,以有效评估LB-100治疗可为天使综合征患者带来的临床获益。
Lixte Biotechnology首席执行官John S. Kovach博士说:“天使综合征是一种罕见的疾病,其遗传原因是UBE3A基因突变,蛋白磷酸酶2A(PP2A)浓度的增加已证实为基因损伤导致分子异常的原因,LB-100可靶向PP2A,我们期待天使综合征患者可从LB-100治疗中获益。”
FAST主席Paula Evans女士说:“我们很高兴与Lixte Biotechnology合作,以实现为天使综合征患者提供安全有效的治疗药物的使命。”