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C1型尼曼匹克病试验的附加有效性数据公布
LCHAD缺乏症和MELAS综合征研究新进展
基因疗法治疗婴儿恶性石骨症新进展
自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
先天性纤溶酶原缺乏症研究新进展
家族性腺瘤性息肉病3期临床试验结果发布
进展性多发性硬化症中MRI测量功能改善数据
FDA批准治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的研究性新药申请
针对Dravet综合征，卫材启动lorcaserin的3期临床研究
MD基因治疗临床进展盘点（下）-MD不止DMD
显著降低LDL-C，bempedoic acid片剂两项3期临床试验的汇总数据公布
NurOwn®机制最新临床前数据支持治疗ALS
MD基因治疗临床进展盘点（上）
CDKL5缺乏症三期试验达到主要终点
肾上腺肿瘤的1/2期试验完成首位患者给药
局灶节段性肾小球硬化症的2期临床研究启动
罗氏公布1型SMA婴儿Evrysdi（risdiplam）2年治疗期的新数据
先天性高胰岛素血症治疗新进展
EPM-01治疗贝克型肌营养不良症的一期临床研究启动
囊性纤维化1/2期研究开始给药 | 资讯
小胖威力综合征3期研究最新结果
罕见肝病治疗：Arrowhead 在研RNAi疗法药物2期临床表现令人振奋
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）研究新进展
C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
治疗小儿生长激素缺乏症，Ascendis Pharma A/S向欧洲药品管理局提交TransCon
Danon病1期临床试验高剂量组首位患者给药
Dravet综合征小鼠模型临床前数据公布
全球首例进行性肌肉骨化症III期临床试验结果
视网膜色素变性2b期临床试验结果公布
百时美Zeposia治疗复发型多发性硬化症(RMS)具有长期疗效和安全性
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