资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
亨廷顿舞蹈症新型抗体疗法开发
致命性多形性胶质母细胞瘤2期试验获批
招募视神经脊髓炎（NMO）患者 | 临床研究
招募视神经脊髓炎（NMO）患者 | 临床研究
血友病基因疗法获FDA再生医学先进疗法资格认定
美国抗盲基金会在七个新的转化研究项目中投资550万美元
极罕见肾病的积极临床结果
基因疗法治疗白细胞黏附缺陷症获FDA再生医学高级疗法资格认定
FDA批准进行性多灶性白质脑病临床研究
原发性高草酸尿症3型临床试验最新进展
眼咽肌型营养不良动物试验中期分析结果
婴幼儿软骨发育不全临床研究新进展
肺动脉高压新药一期研究成果
黏多糖贮积症2型的临床试验最新进展
又一个！Krabbe病的基因治疗临床前研究新亮点
FDA批准启动该罕见病基因疗法临床试验
常染色体显性多囊肾病最新临床进展
肺动脉高压临床试验数据
短肠综合征关键性3期临床试验完成首例受试者给药
局灶节段性肾小球硬化的3期研究进展
多发性骨髓瘤CAR-T疗法上市申请获欧盟加速评估
生长激素缺乏症研究新进展
再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
转甲状腺素蛋白淀粉样变性研究新进展
法布雷病研究新进展
丙酸血症及甲基丙二酸血症研究新进展
原发性慢性免疫性血小板减少症研究新进展
基因治疗血友病成年患者的3期试验新进展
强直性肌营养不良疗法新进展
强效首创MC4R激动剂Imcivree治疗MC4R通路缺陷肥胖疗效强劲!
<
...
5
6
7
8
9
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
