资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
原发性高草酸尿症3型临床试验最新进展
眼咽肌型营养不良动物试验中期分析结果
婴幼儿软骨发育不全临床研究新进展
肺动脉高压新药一期研究成果
黏多糖贮积症2型的临床试验最新进展
又一个！Krabbe病的基因治疗临床前研究新亮点
FDA批准启动该罕见病基因疗法临床试验
常染色体显性多囊肾病最新临床进展
肺动脉高压临床试验数据
短肠综合征关键性3期临床试验完成首例受试者给药
局灶节段性肾小球硬化的3期研究进展
多发性骨髓瘤CAR-T疗法上市申请获欧盟加速评估
生长激素缺乏症研究新进展
再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
转甲状腺素蛋白淀粉样变性研究新进展
法布雷病研究新进展
丙酸血症及甲基丙二酸血症研究新进展
原发性慢性免疫性血小板减少症研究新进展
基因治疗血友病成年患者的3期试验新进展
强直性肌营养不良疗法新进展
强效首创MC4R激动剂Imcivree治疗MC4R通路缺陷肥胖疗效强劲!
再精一点！3000+脑细胞基因组高清图谱来了
55万药费报销37万！“穗岁康”能否解罕见病之“渴”？
镰刀型细胞贫血症基因疗法研究最新进展
原发性硬化性胆管炎的临床研究招募到首位患者
首个3期DMD基因治疗项目完成首位患者给药
尼曼匹克病治疗新进展
治疗肝豆状核变性，AAV9基因疗法UX701新药临床试验申请在美获批
磷酸吡哆醇(胺)氧化酶缺乏症相关癫痫最新进展
黏多糖贮积症基因疗法临床最新进展黏多糖贮积症基因疗法临床最新进展
<
...
5
6
7
8
9
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
