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小胖威利综合征药物获FDA儿科罕见病资格认定
GM1神经节苷脂贮积症基因疗法英国临床试验获批
复发性或难治性套细胞淋巴瘤研究新进展
真性红细胞增多症药物5年长期结果公布
EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
治疗两种罕见代谢疾病，Ultragenyx公司两款基因疗法在1/2期临床研究中获长期阳性数据
有望斩获第4款FDA批准疗法，Alnylam皮下注射RNAi疗法3期临床试验结果积极
镰刀型细胞贫血症基因疗法最新数据公布
原发性胆管炎药物获EC孤儿药资格认定
卵磷脂胆固醇酰转移酶缺乏肾病最新临床前研究
基因疗法治疗PKU的初步临床数据公布
全部8例患者疾病稳定或改善，C型尼曼匹克病疗法Trappsol Cyclo的扩展研究初步结果公布
急性骨髓性白血病的1/2a期试验开始
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症1b期研究开始给药
重度血友病A和B的3期研究完成首位患者给药
小胖威力综合征的2期试验招募到首位患者
治疗软骨发育不全，BioMarin宣布在3期扩展研究中超过两年的长期获益
基因疗法治疗黏多糖贮积症的I/II期试验中完成患者给药
C3肾小球病临床试验最新结果
弗里德里希共济失调的全球3期临床试验启动
丙酮酸激酶缺乏症基因疗法临床试验数据公布
FDA授予SLS-005治疗ALS孤儿药资格认定
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)：治疗一年
阵发性睡眠性血红蛋白尿的3期研究积极结果公布
自身免疫性溶血性贫血3期临床研究最新进展
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发
招募 | 临床新药招募全身型重症肌无力患者
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ALS的2a期临床试验招募到首位患者
α-1抗胰蛋白酶缺乏症的中期临床数据公布
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