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肺动脉高压临床试验数据
短肠综合征关键性3期临床试验完成首例受试者给药
局灶节段性肾小球硬化的3期研究进展
多发性骨髓瘤CAR-T疗法上市申请获欧盟加速评估
生长激素缺乏症研究新进展
再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
转甲状腺素蛋白淀粉样变性研究新进展
法布雷病研究新进展
丙酸血症及甲基丙二酸血症研究新进展
原发性慢性免疫性血小板减少症研究新进展
基因治疗血友病成年患者的3期试验新进展
强直性肌营养不良疗法新进展
强效首创MC4R激动剂Imcivree治疗MC4R通路缺陷肥胖疗效强劲!
再精一点！3000+脑细胞基因组高清图谱来了
55万药费报销37万！“穗岁康”能否解罕见病之“渴”？
镰刀型细胞贫血症基因疗法研究最新进展
原发性硬化性胆管炎的临床研究招募到首位患者
首个3期DMD基因治疗项目完成首位患者给药
尼曼匹克病治疗新进展
治疗肝豆状核变性，AAV9基因疗法UX701新药临床试验申请在美获批
磷酸吡哆醇(胺)氧化酶缺乏症相关癫痫最新进展
黏多糖贮积症基因疗法临床最新进展黏多糖贮积症基因疗法临床最新进展
小胖威利综合征药物获FDA儿科罕见病资格认定
GM1神经节苷脂贮积症基因疗法英国临床试验获批
复发性或难治性套细胞淋巴瘤研究新进展
真性红细胞增多症药物5年长期结果公布
EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
治疗两种罕见代谢疾病，Ultragenyx公司两款基因疗法在1/2期临床研究中获长期阳性数据
有望斩获第4款FDA批准疗法，Alnylam皮下注射RNAi疗法3期临床试验结果积极
镰刀型细胞贫血症基因疗法最新数据公布
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