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山东大学齐鲁医院神经罕见病团队发表系列论文报告可治性罕见肌病新研究
解决罕见肌病运动功能障碍 这个新药二期解析
黏多糖贮积症Ⅰ型患者儿童约占85%
磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征临床试验最新数据公布
基因疗法治疗该神经系统疾病临床前研究积极数据
支气管肺发育不良临床试验完成首位患者给药
基因疗法治疗黏多糖贮积症最新进展
新型的研究性凝血因子疗法3期研究呈积极结果
脑海绵状血管畸形临床试验研究新进展
原发性胆汁性胆管炎2b/3期试验完成首位患者随机分组
法布雷病疗法三期临床试验结果
Barth综合征治疗方法最新进展
原发性胆汁性胆管炎临床试验新进展
首个GM2神经节苷脂贮积症双顺反子基因疗法生物标志物数据
尼曼匹克病C1型的3期研究最新进展
黏多糖贮积症II型全球3期临床试验新进展
阵发性睡眠性血红蛋白尿症尿抗补体药物I 期临床试验中期阳性结果
黏多糖贮积症基因疗法研究新进展
CAN106注射液在中国Ⅰb/ⅠⅠ期临床试验完成首例PNH患者给药
苯丙酮尿症创新口服药物研究
丙酮酸脱氢酶缺乏症研究进展
庞贝病口服疗法临床试验新进展
ALS细胞疗法的3期研究结果
增殖性玻璃体视网膜病3期试验新进展
杜氏肌营养不良症新型嵌合细胞疗法研究新进展
镰刀型细胞贫血症基因疗法1/2期试验结果公布
局灶节段性肾小球硬化研究新进展
SLCA13A5缺陷相关癫痫基因疗法临床前数据
亨廷顿舞蹈症反义药物临床试验最新进展
原发性血小板增多症2期研究积极数据
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