资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
首个GM2神经节苷脂贮积症双顺反子基因疗法生物标志物数据
尼曼匹克病C1型的3期研究最新进展
黏多糖贮积症II型全球3期临床试验新进展
阵发性睡眠性血红蛋白尿症尿抗补体药物I 期临床试验中期阳性结果
黏多糖贮积症基因疗法研究新进展
CAN106注射液在中国Ⅰb/ⅠⅠ期临床试验完成首例PNH患者给药
苯丙酮尿症创新口服药物研究
丙酮酸脱氢酶缺乏症研究进展
庞贝病口服疗法临床试验新进展
ALS细胞疗法的3期研究结果
增殖性玻璃体视网膜病3期试验新进展
杜氏肌营养不良症新型嵌合细胞疗法研究新进展
镰刀型细胞贫血症基因疗法1/2期试验结果公布
局灶节段性肾小球硬化研究新进展
SLCA13A5缺陷相关癫痫基因疗法临床前数据
亨廷顿舞蹈症反义药物临床试验最新进展
原发性血小板增多症2期研究积极数据
吕建新团队报道线粒体遗传代谢病致病新机制及治疗新策略
全身性重症肌无力3期积极结果
α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病最新临床结果
特发性睡眠增多研究新进展
α-1抗胰蛋白酶缺乏症最新临床数据
软骨发育不全药物研究新进展
法布里病治疗迎来新曙光：Sangamo公布创新基因疗法最新 1/2 期STAAR临床数据
精氨酸酶1缺乏症3期研究达到主要终点
庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
价值20亿美元！B型血友病AAV基因治疗公布长期随访数据
抽动秽语综合征研究新进展
镰刀型细胞贫血症疗法最新临床数据
肝豆状核变性和酪氨酸血症1型基因疗法研究新进展
<
2
3
4
5
6
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
