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Onasemnogene abeparvovec治疗脊髓性肌萎缩症的综述
肌萎缩侧索硬化的过去和未来治疗策略综合研究
利司扑兰如何与1-3型脊髓性肌萎缩症的其他治疗方法进行比较:系统文献回顾和间接治疗比较
他利苷酶-α治疗戈谢病的疗效和安全性:巴西长达9年的回顾性研究结果
重磅|首个国产酶替代疗法CAN103用于初治戈谢病受试者的临床研究招募
免疫球蛋白A肾病RNAi疗法2期结果公布
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皮下注射 concizumab 治疗A型血友病和存在抑制性抗体的A/B型血友病的长期疗效和安全性
庞贝病第二代酶替代疗法(ERT)!
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解决罕见肌病运动功能障碍 这个新药二期解析
黏多糖贮积症Ⅰ型患者儿童约占85%
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