跨过四十年的研发历程，基因治疗正掀起继小分子和抗体药之后的生物医药第三次革命：十余款药物上市进入临床应用，研发管线多头并进，尤其在庞贝病、镰状细胞性贫血、Leber遗传性视神经病变等罕见病的治疗上取得令人振奋的临床进展。而在临床应用方面，诺华的Zolgensma在去年达成第3000例脊髓性肌萎缩患者的输注，为全世界患儿和家庭带来生的希望。

研发高歌猛进的同时，基因治疗在价格和支付上面临前所未有的挑战。正是由于其革命性和创新性，大多基因治疗在疗效和安全性方面的数据和长期证据尚有待完善；其次，基因治疗普遍存在一次性费用与长期价值的时间错配，同时，市场对其价值方面的认知也可能存在不足和低估。

在欧美市场，多款基因治疗产品定价在百万美元以上，引发争议的同时，在市场准入和支付方面也遭受诸多困扰。全球首个获批的AAV基因疗法Glybera商业化受阻，2012上市后仅卖出一例患者用药，最终在2017年黯然退市。而尽管能让89%的地中海贫血患者摆脱输血治疗，Zynteglo仍因其百万美元标价遭到支付方质疑，不得不在上市三年后选择退出欧洲市场。  

中国在发展基因治疗方面有着良好的政策环境、世界水平的研发实力和一定的产业基础，已有30余款基因治疗产品获得IND批准，4个产品进入了三期临床试验，首款基因治疗产品在中国上市指日可待。尽管拥有诸多优势和巨大潜力，如果不能在市场准入和支付方面破局，中国市场的规模和潜力就无法得到释放，难以支持行业的进一步发展；而当研发进程和生产规模停滞不前，基因治疗的产品成本就只能居高不下，无法实现规模效应，从而陷入“定价高-支付难-销量低-成本高”的死循环。

如何打破这一循环，为罕见病患者争取到获得“治愈“的机会和权利？铭刻前人之鉴，创造中国方案，蔻德罕见病中心联合西蒙顾和共同开展了《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》的研究。通过“希望-价值-寻路-破局”四个章节，渐次阐述了基因治疗获得准入的意义，支付挑战的缘起，国内外相关实践，和加速落地的路径。其中对行业前沿进行系统性的追踪，分析了基因治疗对中国医药产业的战略性意义；基于国际卫生技术评估机构实践经验，提出了全面理解基因治疗长期多元价值的评估框架；通过纵览海内外准入支付实践，尤其是与中国发展阶段相似地区的最新案例，探索以创新支付实现积极准入的“中国方案”。最终结合中国国情现实，提出十二条政策建议和“三步走”的行动方案。

无论是药企还是患者，支付方还是医疗界，对基因治疗的未来都拥有相同的愿景和期待。2024年4月21日，《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》报告发布会将在上海召开，我们期待通过这一契机，与各相关方一起集思广益，共同筹划蓝图，走好中国基因治疗至关重要的第一步！

会议信息：

发布会时间：2024年4月21日  13:30-17:40

发布会地点：上海龙之梦大酒店（上海市长宁区延安西路1116号）

发布会议程：