资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
原发性胆管炎药物获EC孤儿药资格认定
卵磷脂胆固醇酰转移酶缺乏肾病最新临床前研究
基因疗法治疗PKU的初步临床数据公布
全部8例患者疾病稳定或改善，C型尼曼匹克病疗法Trappsol Cyclo的扩展研究初步结果公布
急性骨髓性白血病的1/2a期试验开始
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症1b期研究开始给药
重度血友病A和B的3期研究完成首位患者给药
小胖威力综合征的2期试验招募到首位患者
治疗软骨发育不全，BioMarin宣布在3期扩展研究中超过两年的长期获益
基因疗法治疗黏多糖贮积症的I/II期试验中完成患者给药
C3肾小球病临床试验最新结果
弗里德里希共济失调的全球3期临床试验启动
丙酮酸激酶缺乏症基因疗法临床试验数据公布
FDA授予SLS-005治疗ALS孤儿药资格认定
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)：治疗一年
阵发性睡眠性血红蛋白尿的3期研究积极结果公布
自身免疫性溶血性贫血3期临床研究最新进展
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发
招募 | 临床新药招募全身型重症肌无力患者
招募 | 临床新药招募全身型重症肌无力患者
ALS的2a期临床试验招募到首位患者
α-1抗胰蛋白酶缺乏症的中期临床数据公布
神经纤维瘤病免疫治疗临床前研究启动了！
Danon病基因疗法1期临床试验数据公布
Dravet综合征的2期研究完成首位患者给药
原发性高草酸尿症研究最新进展
ALS临床研究新进展
弗里德里希共济失调的全球3期临床试验启动
亨廷顿舞蹈症的3期临床试验招募到首批患者
罗氏A型血友病新药Hemlibra 3期临床结果积极
<
...
7
8
9
10
11
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
