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神经纤维瘤病免疫治疗临床前研究启动了！
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Dravet综合征的2期研究完成首位患者给药
原发性高草酸尿症研究最新进展
ALS临床研究新进展
弗里德里希共济失调的全球3期临床试验启动
亨廷顿舞蹈症的3期临床试验招募到首批患者
罗氏A型血友病新药Hemlibra 3期临床结果积极
大疱性表皮松解症基因疗法新进展
线粒体癫痫的2/3期临床试验启动
Agios公司“first-in-class“疗法达到3期临床终点，明年有望递交监管申请
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硬皮病基因疗法临床试验完成首位患者给药
治疗法布里病成人患者，美国FDA延长pegunigalsidase alfa的PDUFA目标日期
尿素循环障碍诊疗新进展
ALS的2a期临床试验招募到首位患者
脆性X综合征的临床2期研究积极结果公布
发作性睡病药物扩大适应症，用于治疗成人患者的猝倒
Leigh综合征研究新进展
嗜酸细胞性食管炎研究新进展
镰刀型细胞贫血症获EMA孤儿药资格认定
尼曼匹克病C型的3期临床试验开始招募
血友病基因疗法的三期研究完成首位患者给药
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进行性核上性麻痹临床试验招募到首批患者
局灶节段性肾小球硬化症研究最新进展
全身性肥大细胞增多症临床试验最新阳性结果
原发性血小板增多症2b期研究完成首位患者给药
近期多发性硬化症研究领域新进展！
遗传性软脑膜转甲状腺素淀粉样变性的新临床研究发现
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