Gilead公司分公司Kite制药前不久公布其研究性CD19嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR）T细胞疗法 KTE-X19治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma, MCL）成年患者的一项全球性，多中心，单臂，开放标签的2期临床试验ZUMA-2的主要结果。单次输注KTE-X19后，通过独立放射学中央审查（可进行疗效分析者n = 60），其最佳客观缓解为93%，其中67%获得完全缓解。这些发现已于2019年12月7-10日发表于奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会暨博览会上。

“对于MCL患者，尤其是那些已经经过多线治疗但仍在恶化的患者，新型的治疗选择迫在眉睫。” 德克萨斯大学MD安德森癌症中心淋巴瘤和骨髓瘤科教授兼ZUMA-2首席研究员Michael Wang医学博士说，“所观察到的令人瞩目的缓解率支持KTE-X19作为MCL患者首个细胞疗法的潜能。”

至数据截止时，中位随访时间为12.3个月（范围：7.0至32.3个月），仍有57%患者处于持续缓解中。在最初接受治疗的28例患者中（至少随访24个月），43%仍存活并且无需额外治疗即可维持继续缓解。12个月无进展生存期（progression-free survival, PFS）和总体生存期（overall survival, OS）分别为61%和83%。缓解持续时间中位数，PFS和OS目前均尚未达到。

在评估安全性的68例患者中，分别在91%和63%的患者中观察到细胞因子释放综合征（cytokine releasesyndrome, CRS）和神经系统事件。15%和31%的患者中分别看到3级及以上的CRS和神经系统事件。未观察到5级CRS或神经系统事件。

“今天公布的这些结果对Kite制药和MCL群体都是重要的里程碑。”Kite首席执行官Christi Shaw表示，“借助KTE-X19，我们有机会通过第二种CAR-T细胞疗法来兑现我们业界领先细胞疗法开发计划的承诺，这也是有史以来首例针对复发性或难治性MCL患者的CAR-T细胞疗法。我们期待与FDA和其他监管机构合作以推进将KTE-X19尽快带给患者。”

根据试验结果，Kite计划在今年年底之前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交针对KTE-X19的生物制剂许可申请（Biologics License Application,BLA），并于2020年第一季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（Marketing  Authorization Application, MAA）。根据ZUMA-2的中期数据，KTE-X19治疗复发或难治性MCL 已获得FDA授予的突破性疗法资格认定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）和EMA授予的优先药物（Priority Medicines, PRIME）资格认定。

KTE-X19正处于研究阶段，未被全球任何地方批准。其有效性和安全性尚未确立。

关于MCL

套细胞淋巴瘤（MCL）是非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma, NHL）的一种罕见形式，起源于淋巴结“套膜区”的细胞，通常多发于60岁以上男性。

关于KTE-X19

KTE-X19是一种研究性，自体抗CD19 CAR-T细胞疗法。KTE-X19使用XLP™制造工艺，包括T细胞选择和淋巴细胞富集。在某些具有循环淋巴母细胞证据的B细胞恶性肿瘤中，淋巴细胞富集是必不可少的步骤。KTE-X19目前正在进行治疗急性淋巴细胞白血病（ALL），套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的1/2期试验。

外文：Kite Presents Positive Results From Pivotal ZUMA-2 Trial in Relapsed or Refractory Mantle Cell Lymphoma