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Batten病治疗方法研究
NEJM：LDL受体水平低？不怕！研究表明，再生元创新药物联合降脂疗法可显著降低“坏”胆固醇水平
丛斌：深度融合信息技术与生命科学实现重大突破
多发性硬化症药物芬戈莫德可阻断HIV在人体免疫细胞中的感染和传播
Tepezza治疗甲状腺眼病的长期疗效、持久性、和复治潜力
ALS试验招募到首批患者
美国Dyne公司最新融资1.15亿美元，开发治疗肌肉疾病的抗体-寡核苷酸疗法
NICE正在寻求患者关于Puldysa反馈，以便可能获得NHS资助
EHP-101治疗弥漫性系统性硬皮病2a期临床试验第一批入组患者已开始用药
库欣病研究新进展
治疗转移性神经母细胞瘤！创新单抗疗法完成上市申请滚动提交
NEJM：单细胞测序揭示线粒体疾病发生机制
神经母细胞瘤患儿临床试验开启
研究人员探索“食疗”治疗多发性硬化症的原理
无脉络膜症的1期临床试验完成首位患者给药
X连锁少汗型外胚层发育不良症研究新进展
多系统萎缩症国际临床3期试验招募提前完成
治疗“小胖威利综合征”，LV-101鼻内给药3期CARE-PWS研究顶线结果积极
EMA建议授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定
这种疾病让200多万人在痛苦中挣扎，这种单克隆抗体想要阻止它
戈谢病研究新进展
疑难肝病领域开辟研究新方向，儿科医院首次发现新型遗传性肝病
中外专家携手发现新遗传性肝病 锁定致病基因
“脑残”有得治？首例！基因载体AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷
ASCRS发布克罗恩病手术更新指南
荷兰生技公司获3100万美元融资 推进针对polyQ疾病的AON疗法开发
湘雅医院开展湖南首例婴儿型庞贝病的酶替代治疗
基因疗法治疗血友病最新数据
囊性纤维化临床试验最新进展
LUMEVOQ治疗LHON患者三年疗效和安全性报告
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