癌症预防制药公司（CPP）是一家开发癌症及其他疾病预防新疗法的私营生物技术公司。该公司宣布《新英格兰医学杂志（NEJM）》已经发表了其FAP-310试验重要结果，该试验是研究CPP-1X/sul作为家族性腺瘤性息肉病（familial adenomatous polyposis，FAP）成年患者药物治疗方法的3期临床试验。

FAP是一种罕见的遗传病，如不治疗，几乎所有患者都将罹患结直肠癌。由于尚无可靠的药物疗法，FAP的现行标准疗法是手术治疗。

FAP-310试验目的在于比较CPP-1X（依氟鸟氨酸）联合舒林酸的复方制剂（CPP-1X/sul）与单药在延缓FAP相关医疗事件进展方面的效果差异。该研究招募了171名患者，在持续数年的研究期间，每名患者分别接受2-4年的日常药物治疗。这是有史以来在FAP患者中进行的最大规模前瞻性对照研究，也是唯一一项临床实践驱动的临床试验。

尽管试验并未证明CPP-1X/sul能够比单独使用依氟鸟氨酸或舒林酸显著减少总体疾病进展情况，但数据显示在结肠完整的患者亚组（代表了绝大多数年轻FAP患者），使用CPP-1X/sul可使疾病进展的风险降低7%。

CPP首席医务官、NEJM论著作者之一Alfred Cohen博士说：“3期试验结果表明CPP-1X/sul在延迟手术方面可能成为FAP患者的潜在药物选择，而这些手术对生活质量影响极大，因此该研究结果对未行结肠切除术的FAP患者来说是令人感到鼓舞的。” 

在Mayo诊所发布的视频中，胃肠病学专家、NEJM论著作者之一Niloy Jewel Samadder博士说：“未行结肠切除并接受复方药物治疗的受试者中，没有人在研究期间接受外科手术。此外，联合疗法在2-4年的治疗期间表现出很好的耐受性。”

基于试验结果以及在更多FAP患者中观察到的获益，CPP将寻求美国食品药品监督管理局（FDA）监管批准以及欧洲药品管理局（EMA）的上市许可申请（MAA），从而批准CPP-1X/sul用于延缓或预防结肠完整、直肠保留或接受储袋手术患者的手术干预。

外文：Cancer Prevention Pharmaceuticals Announces NEJM Publication of Landmark Phase 3 Clinical Trial for Treatment of Familial Adenomatous Polyposis