Alexion制药公司和Caelum 生物科学公司前不久宣布启动心脏淀粉样蛋白延长生存期（CARES）3期临床计划，以评估CAEL-101，一种同类领先淀粉样蛋白纤维原靶向治疗，结合标准护理（SoC）治疗轻链淀粉样变性（Light Chain (AL) Amyloidosis）。CARES临床项目包括两项平行的3期研究：一项是针对mayo IIIa期疾病的患者，另一项是针对mayo IIIb期疾病的患者，将在全球范围内总共招募约370名患者。这两项研究招募都在进行中。临床项目的主要目标是评估总体生存期。

在轻链淀粉样变性中，错误折叠的淀粉样蛋白会在全身许多器官中堆积，包括心脏和肾脏，对这些器官造成严重损伤，影响其功能。虽然目前治疗方法解决了导致淀粉样蛋白错误折叠的骨髓疾病，但对于这种疾病引起的严重器官损伤，目前还没有经批准的治疗方法。” Alexion公司执行副总裁兼研发负责人John Orloff博士说，“CAEL-101有可能成为首个靶向疗法，以清除这些器官中淀粉样沉积。来自1期研究的数据表明这种治疗方法可以改善器官功能和提升长期生存期。我们期待在3期临床计划中对此进行进一步调查。”

“轻链淀粉样变性在影响心脏时尤其具有破坏性，这些患者确诊后中位生存期不到一年，”Caelum的总裁兼首席执行官Michael Spector说，“在1a/1b期研究中，接受CAEL-101治疗的轻链淀粉样变性患者的长期生存期数据显示，78%的患者的中位随访时间超过3年且仍然存活。我们认识到患者迫切需要一种新的治疗方法来解决轻链淀粉样变性引起的器官损伤，我们正与轻链淀粉样变性社群和Alexion合作，尽快推进3期临床计划。”

关于CAEL-101

CAEL-101是一种同类领先的单克隆抗体（mAb），旨在通过减少或消除轻链淀粉样变性患者组织和器官中的淀粉样沉积来改善器官功能。该抗体被设计成能与错误折叠的轻链蛋白和淀粉样蛋白结合，并与kappa和lambda亚型结合。在1a/1b期研究中，CAEL-101在27例复发和难治性轻链淀粉样变性患者中证明了器官功能的改善，包括心功能和肾功能，这些患者以前对标准护理治疗没有器官反应。CAEL-101已获得美国食品和药物管理局和欧洲药物管理局的孤儿药资格认定，作为治疗轻链淀粉样变性患者的疗法。

关于轻链淀粉样变性患者

轻链淀粉样变性是一种罕见的系统性疾病，由骨髓浆细胞异常引起。由浆细胞产生的错误折叠免疫球蛋白轻链聚集并形成纤维，沉积在组织和器官中。这种沉积可导致广泛和进行性器官损伤和高死亡率，其中最常见的死亡原因是心力衰竭。目前的治疗标准包括血浆细胞定向化疗和自体干细胞移植，但这些疗法并不能解决淀粉样蛋白沉积引起的器官功能障碍，高达80%的患者不符合移植条件。

轻链淀粉样变是一种罕见的疾病，但却是最常见的淀粉样变。美国、法国、德国、意大利、西班牙和英国约有22000名患者。轻链淀粉样变性的一年死亡率为47%，其中76%是由心脏淀粉样变引起的。

外文：Alexion and Caelum Biosciences Announce Start of Phase 3 Studies of CAEL-101 in AL Amyloidosis