AmideBio是一家私人控股的生物制药公司，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）儿科治疗和孤儿产品开发办公室授予其胰高血糖素类似物（AB‐G023）治疗先天性高胰岛素血症（congenital hyperinsulinism，CHI）。AB‐G023是一种溶液稳定的可溶性胰高血糖素类似物，旨在克服胰高血糖素的局限性，胰高血糖素是一种有效治疗CHI的方法，但由于其溶液的不稳定性，使得长期给药变得不切实际。AB-G023的开发是由美国国立卫生研究院（NIH）的国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所（NIDDK）的小企业创新研究（SBIR）一期和二期资助的。今年4月，它被授予孤儿药资格认定。

根据FDA的儿科罕见病资格认定计划，获得“儿科罕见病”产品的赞助人可以获得FDA的优先审评凭证。由于AB-G023获得了治疗CHI的资格认定，所以AmideBio将有资格获得一张凭证，该凭证可用于兑换，以获得针对不同候选产品的后续上市申请的优先审评，或可出售或转让给其他实体。

AmideBio首席执行官兼总裁Pawel Fludzinski说：“这一儿科罕见病资格认定授予给AB‐G023，说明FDA认识到为CHI患者及其家庭确定更好治疗方法的重要性。Amidebio的AB-G023将更容易使用。”

关于先天性高胰岛素血症

先天性高胰岛素血症是一种影响新生儿和儿童罕见病。它会导致持续低血糖，并导致严重的神经系统并发症，包括癫痫发作和脑损伤。该病是由胰腺缺陷引起，由于胰岛素分泌过多，患者会出现严重低血糖。每年大约每50000个新生儿中就有一个被诊断出患有CHI。现有的药物治疗不尽如人意，通常需要部分或全部胰腺切除术的外科手术干预，全部切除胰腺可导致患者发展为1型糖尿病。

外文：U.S. FDA grants rare pediatric disease designation to AmideBio’s glucagon analog for the treatment of congenital hyperinsulinism