Epirium Bio是一家致力于为神经肌肉、神经退行性疾病和线粒体疾病提供新型且临床有效疗法的临床阶段生物制药公司。该公司近日宣布EPM-01治疗贝克型肌营养不良症（Becker muscular dystrophy，BMD）的一期临床试验招募到首批患者。EPM-01是一种新型口服合成化合物，已在线粒体功能障碍的多项临床前和临床研究中表现出令人信服的概念验证。1期研究将由三个美国主要的学术中心的研究员进行，包括加州大学戴维斯分校和华盛顿大学圣路易斯医学院。

此外，该公司宣布，欧盟委员会（EC）授予EPM-01孤儿药资格认定，作为贝克型肌营养不良症（BMD）的一种潜在疗法。BMD是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在欧盟（EU）影响约10000人、美国约8000人。EPM-01曾被美国食品和药物管理局 （FDA） 授予治疗贝克型和杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定。

 “我们的一期研究开始招募，以及EC授予EPM-01治疗BMD的孤儿药资格认定，都是该研发项目的重要里程碑，且该项目是基于这种疾病的差异化治疗方法，” 美国心脏病学会资深会员兼Epirium Bio首席医疗官Ransi Somaratne博士说，“考虑现在这种遗传性疾病没有经批准的疗法，患有BMD的患者需要专门的治疗。我们期待我们的一期试验的结果，这将有助于我们确定EPM-01的最佳剂量以用于该患者群体的关键性临床研究。”

Epirium Bio总裁兼首席执行官Russ Cox表示：“EPM-01 进入一期试验招募阶段，标志着为BMD患者新型疗法发展向前迈出了重要一步。我预计这项研究将为临床发展的下一阶段提供宝贵的见解，使我们更接近于开发出这种危及生命的退行性疾病的疗法。”

 一期临床试验设计

一期开放标签、剂量递增试验正在评估三种剂量的EPM-01在贝克型或贝克型样肌营养不良症患者中的安全性、初步临床疗效和潜在的生物标志物。这项研究预计将招募大约20名能行走的16-59岁男性参与者，且已证实了肌营养不良基因的突变。在六个月的剂量递增期后，参与者将继续以最高耐受剂量治疗另外六个月，并在剂量开始后进行为期一年的随访。

关于欧盟孤儿药资格认定

欧盟孤儿药资格认定是由欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会给予的肯定意见做出的。要获得该资格，研究性性药物必须用于治疗在欧盟影响不到万分之五的严重使人衰弱或危及生命的疾病，并且必须有足够的非临床或临床数据表明疗法可能产生临床相关结果。孤儿药资格认定为公司提供诸多益处与奖励，包括临床方案援助、特定国家/地区医疗技术评估的差别化程序、在所有欧盟成员国都有效的集中上市许可程序、降低监管费用和10年市场独占权。

关于贝克型肌营养不良症

贝克型肌营养不良症是一种罕见的遗传性退行性疾病，其导致渐进性肌肉衰弱和丧失，主要影响骨骼和心脏肌肉。这种疾病主要影响男孩，并通常在10至15岁之间开始显现。据估计，全球每18000到30000男性中就有1人受到影响。贝克型肌营养不良症是由负责产生抗肌萎缩蛋白基因突变引起的。抗肌萎缩蛋白是肌肉纤维的重要组成部分。由于患者没有足够的抗肌萎缩蛋白，肌肉纤维逐渐分解，导致肌肉无力。由于它对心脏和呼吸肌肉的影响，贝克型肌营养不良症会导致长期残疾并危及生命。目前，美国或欧盟没有批准治疗贝克型肌营养不良症的疗法。

关于EPM-01

EPM-01是一种合成化合物，通过关键调节步骤影响多种生理途径，包括细胞能量和肌肉再生。功能异常的抗肌萎缩蛋白水平的降低导致贝克型肌营养不良症患者肌肉中有害过程的恶性循环，包括钙失调、线粒体功能障碍、炎症、最终因纤维化而丧失功能性肌肉组织。根据其作用机制，EPM-01有望在这个恶性循环中处理多个步骤，以打破或减缓其进展，潜在为严重线粒体疾病患者的临床和功能改善。

外文：Epirium Bio Announces Commencement of Phase 1 Clinical Trial of EPM-01 in Becker Muscular Dystrophy