Vanda 制药公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其治疗Smith-Magenis综合征（Smith-Magenis Syndrome，SMS）的申请并授予优先审评资格。这些申请包括HETLIOZ®胶囊的补充新药申请（sNDA）和HETLIOZ®液体制剂的新药申请（NDA），分别用于治疗患有Smith-Magenis综合征的成人和儿童。根据《处方药使用费法案》（PDUFA-VI），FDA将于2020年12月1日前给出最终决定。

Vanda总裁兼首席执行官Mihael H.Polymeropoulos博士说：“FDA受理HETLIOZ®的申请并授予优先审评资格对公司而言是一个重要的里程碑，使我们为SMS患者提供关键性治疗又近了一步。目前，还没有获批治疗SMS方法，SMS是一种罕见病，在美国大约有15000名患者。

Smith-Magenis综合征

Smith-Magenis综合征（Smith-Magenis Syndrome，SMS）是由人类第17p号染色体微小缺失引起的发育障碍。在更罕见的情况下，SMS由位于缺失区域的RAI1基因的点突变引起。据估计，在美国，SMS发病率在新生儿中为1/15000-25000。SMS通常不是遗传的，而是由于新发的缺陷。SMS患者会出现一些生理、心理和行为问题。SMS最常见的症状是严重的睡眠障碍，患者及其家属的生活受到严重干扰。

外文：FDA Accepts and Grants Priority Review of Vanda's Applications for HETLIOZ® (tasimelteon) in theTreatment of Smith-Magenis Syndrome