世界顶尖儿科研究机构之一西雅图儿童研究所，与全球生物技术领先者CSL Behring共同宣布了一项战略合作，旨在开发用于原发性免疫缺陷疾病的干细胞基因疗法。

首先，该合作将致力于为两种罕见危及生命的原发性免疫缺陷病患者开发治疗方案——Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich Syndrome）和X-连锁无丙种球蛋白血症（X-linked Agammaglobulinemia）。这是400多种已确认的原发性免疫缺陷疾病（人体免疫系统缺失或功能不正常）中的两种。

“CSL Behring将与西雅图儿童研究所的专家合作，把我们新型基因治疗技术应用到他们的研究中，以解决患有某些罕见的原发性免疫缺陷疾病的人们的未满足需求，”CSL Behring执行副总裁、研发主管Bill Mezzanotte博士说，“将我们基因治疗产品组合扩展到CSL熟知的免疫学领域，并通过与世界一流的机构合作这一战略科学平台来增强我们的能力，以带来能极大改善患者生活的创新。”

“干细胞基因疗法可以矫正导致儿童疾病的基因异常，将彻底改观Wiskott-Aldrich综合征、X-连锁无丙种球蛋白血症和其他免疫缺陷疾病儿童的治疗选择。”西雅图儿童免疫治疗中心主任、免疫学系主任、华盛顿大学医学院儿科和免疫学David J. Rawlings教授说，“与CSL Behring的合作支持了我们长期以来针对儿童免疫缺陷疾病的研究项目，并将加速这项研究走向临床试验，帮助有需要的儿童获得这些创新疗法。”

CSL Behring研究人员将与西雅图儿童研究所的研究人员合作，研究将专有平台技术Select+和Cytegrity应用到几个临床前基因疗法项目。这些技术在体外干细胞基因治疗中具有广泛的应用，以解决与干细胞治疗商业化相关的一些主要挑战，包括生产高质量产品的能力，以及改善植入、疗效和耐受性。

据美国国家卫生研究院（National Institutes of Health）估计， Wiskott-Aldrich综合征（WAS）在全球男性中的发病率为百万分之1到10之间。WAS患者的免疫系统功能异常，使他们易受感染。他们还面临湿疹，自身免疫和难以凝血的问题，使他们容易出现危及生命的出血并发症。目前唯一已知的治疗方法是干细胞移植，但需要找到合适的供体。

X-连锁无丙种球蛋白血症（XLA）是另一种罕见的原发性免疫缺陷症，患者的免疫球蛋白（也称抗体）水平较低，而抗体是免疫系统用来帮助抵抗感染的关键蛋白。就像WAS一样，XLA几乎只影响男性，女性可能是这种疾病的遗传携带者。根据免疫缺陷基金会的说法，虽然目前还没有治愈XLA的方法，但可以通过替换缺失的抗体和预防或积极治疗发生的感染来增强免疫系统。

外文：CSL Behring and Seattle Children’s Research Institute to Advance Gene Therapy Treatments for Primary Immunodeficiency Diseases