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导致皮肤“奇痒”的竟然是这种罕见病！
重磅！两种基因疗法可以治愈罕见的遗传疾病！
多篇文章聚焦淀粉样蛋白研究新进展！
Pharnext筹集770万欧元用于开发CMT1A的PXT3003疗法
研究表明，一年的环磷酰胺治疗可以改善硬皮病相关间质性肺部疾病患者的肺功能
多发性硬化症新药！强生S1P1调节剂ponesimod美国申请上市，疗效击败赛诺菲Aubagio(奥
研究表明，硬皮病可引起多种眼部并发症
罕见病专栏 | 一周罕闻药事（3.13-3.19）
PXT3003被英国卫生当局授予有前途的创新医学
免疫调节治疗肌萎缩 进入二期研究
罕见病用药潮起 如何成功商业化？
FDA授予MRT5005治疗囊性纤维化快速通道资格
mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究招募到首位患者
副作用严重！罗氏暂停亨廷顿舞蹈病药物一项1期临床
新发现！与肺动脉高压有关的特异性肠道细菌
牙齿护理对唾液不足和酸性唾液的小胖威利综合征患儿至关重要
EMA授予AAV-RPGR基因疗法治疗色素性视网膜炎优先药物和高级治疗药物资格认定
Sci Rep：科学家发现ALS基因之间的联系
Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的2b期试验患者招募完成
HMI-102基因疗法治疗PKU的初步临床数据公布
Ripretinib治疗晚期胃肠道间质瘤的新药申请已提交
masitinib治疗多发性硬化症的2B / 3期试验积极结果公布
2020国际罕见病日，心系肢端肥大症患者需求
CTI-1601治疗弗里德里希共济失调的1期临床试验完成首位患者给药
EMA授予RP-L102基因疗法治疗范可尼贫血优先药物资格
Nature发表：目前罕见病的治疗方式和未来进展
法布雷病的酶替代疗法—你需要牢记的事
罕见病不罕见，每个人都或存在基因缺陷
FINTEPLA®治疗Lennox-Gastaut综合症的全球关键3期试验结果公布
FDA受理反义寡核苷酸Viltolarsen的新药申请
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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