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免疫调节治疗肌萎缩 进入二期研究
罕见病用药潮起 如何成功商业化？
FDA授予MRT5005治疗囊性纤维化快速通道资格
mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究招募到首位患者
副作用严重！罗氏暂停亨廷顿舞蹈病药物一项1期临床
新发现！与肺动脉高压有关的特异性肠道细菌
牙齿护理对唾液不足和酸性唾液的小胖威利综合征患儿至关重要
EMA授予AAV-RPGR基因疗法治疗色素性视网膜炎优先药物和高级治疗药物资格认定
Sci Rep：科学家发现ALS基因之间的联系
Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的2b期试验患者招募完成
HMI-102基因疗法治疗PKU的初步临床数据公布
Ripretinib治疗晚期胃肠道间质瘤的新药申请已提交
masitinib治疗多发性硬化症的2B / 3期试验积极结果公布
2020国际罕见病日，心系肢端肥大症患者需求
CTI-1601治疗弗里德里希共济失调的1期临床试验完成首位患者给药
EMA授予RP-L102基因疗法治疗范可尼贫血优先药物资格
Nature发表：目前罕见病的治疗方式和未来进展
法布雷病的酶替代疗法—你需要牢记的事
罕见病不罕见，每个人都或存在基因缺陷
FINTEPLA®治疗Lennox-Gastaut综合症的全球关键3期试验结果公布
FDA受理反义寡核苷酸Viltolarsen的新药申请
Emixustat治疗Stargardt病3期临床试验的最新情况
高胆固醇也可能遗传
基因治疗罕见病日本批了 价格咋定
Nomacopan治疗儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病的关键3期试验启动
致病基因重复有助于人类神经元功能
黏蛋白1可能成为特发性肺纤维化的治疗靶点
三招出手 罕见病的新药还远吗？
Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病的2/3期开放性扩展试验积极数据公布
梯瓦Austedo(deutetrabenazine)治疗抽动秽语综合征注册II/III期临床失败！
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