Eiger BioPharmaceuticals是一家专注于严重罕见病和超罕见病靶向疗法的开发和商业化的公司，该公司前不久宣布其已向美国食品和药物管理局（FDA）提交lonafarnib治疗早衰症（Progeria）和早衰样核纤层蛋白病（Progeroid Laminopathies）的新药申请（NDA）。FDA先前已授予lonafarnib突破性疗法和儿科罕见病资格认定，如果符合相关标准，lonafarnib可获得优先审评资格。Eiger公司期待能在60天内收到FDA的申请受理及优先审评的通知。

Lonafarnib是同类第一的口服法尼基转移酶抑制剂，已被证明可延长早衰症儿童和青年的生存期。早衰症是一种导致儿童过早衰老的极罕见致命性疾病。如果不进行治疗，早衰症儿童死于心脏病的平均年龄为14.5岁。许多治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病患者在临床试验中，和通过Eiger药物可及性计划，接受了持续10年以上的lonafarnib治疗。

 “我们致力于将首个获批疗法带给患有早衰症和早衰样核纤层蛋白病的儿童和青年人” Eiger总裁兼首席执行官David Cory表示，“NDA的提交以及本月早些时候的MAA的提交是实现这一目标的重要步骤。我们要感谢所有早衰症患者以及他们的家人，让这一切成为了可能” 。

关于早衰样核纤层蛋白病

早衰样核纤层蛋白病是一种由核纤层蛋白A和/或Zmpste24基因中一组突变引起的加速衰老遗传病，突变会产生不同于早衰蛋白的法尼基化蛋白。在产生非早衰蛋白的同时，这些基因突变所导致表型的表现与早衰症有重叠，但不同。总的来说，全世界早衰样核纤层蛋白病的患病率可能大于早衰症。

关于Lonafarnib

Lonafarnib是一种具有良好特征的晚期口服活性法尼基转移酶抑制剂，法尼基转移酶通过被称为异戊烯化的过程参与蛋白质的修饰。早衰蛋白是一种法尼基化蛋白，研究人员认为它不能被裂解，导致与核膜的紧密联系，造成核膜形态改变和随后的细胞损伤。

Lonafarnib可以阻断早衰蛋白的法尼基化，已在波士顿儿童医院进行的1/2期和2期研究中治疗90多名早衰症患儿。在哈格二氏早衰综合征患者中，与未治疗相比，lonafarnib单药治疗在2.2年随访后的死亡率较低（分别为3.7％和33.3％），危险比为0.12（死亡率降低88％） 。

Lonafarnib已被FDA和EMA授予治疗早衰症的孤儿药资格认定，并被FDA授予突破性疗法和儿科罕见病资格认定。Lonafarnib尚未获得治疗任何适应证的批准，Eiger公司从默沙东获得Lonafarnib的许可。

外文：Eiger BioPharmaceuticals Completes Submission of New Drug Application to FDA for Lonafarnib for Treatment of Progeria and Progeroid Laminopathies