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Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功
我国科学家在Cell Host & Microbe期刊发文揭示新型冠状病毒2019-nCoV的基因组
Zogenix抗癫痫新药达到3期主要终点
LEMS肌无力综合征引起膀胱问题的管理技巧
罕见病药物「氯苯唑酸葡甲胺软胶囊」来了
Risdiplam显示可显著改善2-25岁2型或3型SMA患者的运动功能
罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA III期临床显著改善运动功能
治疗多发性硬化症，赛诺菲BTK抑制剂达到2期临床终点
ADX-2191预防增生性玻璃体视网膜病变的3期试验招募到首位患者
罗氏剪接修饰剂risdiplam治疗1型SMA关键临床研究获得成功
研究者首次发现孕妇染色体外环状DNA
DCCR治疗小胖威利综合征的3期试验完成患者招募
罕见病的元凶，却也是神奇降脂靶点！
PXT3003改善CMT患者的临床疗效并稳定疾病进展
临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
AT-007治疗半乳糖血症的关键2期研究的积极结果公布
VYNDAQEL®治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病获EMA肯定意见
Mavorixafor联合Ibrutinib治疗巨球蛋白血症的1b临床试验启动
亚力兄计划启动ULTOMIRIS®治疗ALS患者的关键3期研究
新的基因组编辑疗法LB-301有望治疗Crigler-Najjar综合征
Patidegib外用凝胶治疗高频基底细胞癌2期临床试验启动
EMA受理LUMOXITI治疗复发或难治性毛细胞白血病的的上市许可申请
Livoletide治疗小胖威利综合征新进展
重启关键代谢过程可使肉瘤更易治疗
FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症的突破性疗法资格认定
耶鲁大学的研究为人类肺纤维化进展提供新见解
电子烟可能导致罕见“爆米花肺病”
轻度至中度运动对镰状细胞贫血病患者有益
Wave药企发布HD基因疗法临床试验 PRECISION-HD2初步数据
首个治疗甲型血友病基因疗法的生物制剂许可申请已提交
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