Akari Therapeutics是一家专注于开发创新疗法以治疗罕见自身免疫和炎症性疾病（涉及补体和白三烯系统）的生物制药公司。该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）的研究性新药申请（IND）启动，用于nomacopan治疗儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病（hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy，HSCT-TMA）的多中心3期研究，准许的临床地点将在2020年第一季度开启。

“随着儿童HSCT-TMA IND的启动，我们期待着开始nomacopan治疗HSCT-TMA的关键3期研究，这是一种潜在治疗高危儿童群体的疗法，患该病的儿童死亡率非常高，且目前还没有批准的治疗方法。 如果成功，我们希望HSCT-TMA可以成为其他一系列无治疗方法罕见TMA的入口。” Akari Therapeutics首席执行官Clive Richardson评论说，“此外，在我们最近成功完成大疱性类天疱疮的2期研究之后，我们希望能在2020年初完成特应性角膜结膜炎的1/2期试验，并在2020年上半年完成阵发性夜间血红蛋白尿的3期试验。”

HSCT-TMA是一种罕见血液疾病，在接受造血干细胞移植（HSCT）的患者中发病率高达30%。儿童HSCT-TMA目前还没有批准的治疗方法，患有严重型该病的儿童死亡率估计超过80％。nomacopan正是针对这种严重型疾病而产生的，它是补体C5和白三烯B4（LTB4）的双功能抑制剂。在最近与FDA的2期结束会议后，Akari现在已启动IND，以开始基于单臂反应设计的关键儿童HSCT-TMA研究。招募将集中在美国和欧洲的儿科专家医院。

虽然补体抑制作用在HSCT-TMA中起着重要作用，LTB4是减少TMA和移植物抗宿主病（GVHD）（经常同时发生）中上皮激活的重要靶点。 但在促进更全面的补体抑制方面，每天使用nomacopan具有特别的优势，尤其是在输血需求较高的HSCT-TMA患者中。

如前所述，这项对HSCT-TMA儿童患者进行nomacopan的两部分关键3期研究是基于该公司与FDA在2期结束会议指南。试验的A部分是剂量确认研究。试验的B部分是基于单臂反应疗效研究，B部分将在A部分的中期分析和与FDA的会议之后进行。Akari拥有FDA授予该项目的快速通道和孤儿药资格认定。

外文：Akari Therapeutics Announces Initiation of Pivotal Phase III Trial of Nomacopan in Pediatric Hematopoietic Stem Cell Transplant-Related Thrombotic Microangiopathy (HSCT-TMA) Following the Opening of its IND